Tay-Sachs und Sandhoff sind derzeit bei dieser Studie nicht vorgesehen. Aber es gibt individuelle Heilversuche mit aktuell drei GM-2-Patienten. Weitere können aufgenommen werden. Derzeit wird die Wirkweise  nur bei juvenilen und adulten Krankheits-Verläufen getestet. Wir weden in Kürze über die Behandlungserfolge bei den drei deutschen GM-2-Patienten berichten können. Weitere Tests mit GM-2-Patienten sind geplant.

Ein erster Bericht zu den Studien hier als PDF

ALCAT Studie

Effects of Acetyl-DL-leucine on cerebellar ataxia – a multinational, multicenter, randomized, double-blind, placebocontrolled,
2-way crossover phase III trial

Wirksamkeit von Acetyl-DL-Leucin bei Patienten mit cerebellärer Ataxie –eine multinationale, multizentrische,
randomisierte, doppelblinde, placebo-kontrollierte, Phase III Studie im crossover Design

Hintergrund und Ziel der Studie
Im Rahmen dieser klinischen Prüfung soll bei Patienten mit einer cerebellären Ataxie die Wirksamkeit der modifizierten essentiellen Aminosäure Acetyl-DL-Leucin (Tanganil®) placebo-kontrolliert untersucht werden. Nur so kann eine Effektivität und Überlegenheit dieses Medikaments bewiesen werden. Bislang gibt es keine nachgewiesene wirksame symptomatische Medikation bei cerebellären Ataxien. Durch die placebo-kontrollierte Studie erhoffen wir uns daher die Etablierung einer optimalen Therapie für Ihre Erkrankung, effektiv und nebenwirkungsarm.
Das von uns untersuchte Medikament (Tanganil®) dient ausschließlich einer symptomatischen Therapie und behandelt nicht die Ursache Ihrer Erkrankung. Im Rahmen der Studie werden sowohl Ihre körperlichen motorischen Einschränkungen durch die cerebelläre Erkrankung, d.h. der beeinträchtigende Einfluss der gestörten Kleinhirnfunktion, als auch Ihre Lebensqualität unter der Therapie untersucht.
Durchführung der Studie
In dieser Studie werden Sie in einer zufälligen Reihenfolge jeweils 6 Wochen Tanganil(®) und ein Placebo erhalten. Die Studie dauert für Sie inklusive Nachbeobachtung 20 Wochen. Bei Teilnahme müssen Sie mindestens 18 Jahre alt sein und an insgesamt 8 Terminen in eines der folgend genannten Studienzentren kommen.
Studienzentren (Stand Januar 2016)
Klinikum der Universität München
DZNE e.V., ZKF, Bonn
Klinik für Neurologie, Essen
Neurologische Universitätsklinik Tübingen
Universitätsklinik für Neurologie, Innsbruck
Durch Ihre Teilnahme an dieser klinischen Prüfung entstehen für Sie Fahrtkosten für die Benutzung von öffentlichen
Verkehrsmitteln oder eines PKW. Diese Kosten werden Ihnen von uns erstattet. Sofern Sie einen längeren Anreiseweg
haben, werden ggf. anfallende Übernachtungskosten einschließlich die Übernachtungskosten einer Begleitperson von
uns übernommen.
Kontakt:
Leiter der klinischen Prüfung:
Prof. Dr. med. Dr. h.c. Michael Strupp, FANA, FEAN
Tel.: +49 (0)89 4400 73678
Fax: +49 (0)89 4400 76673
michael.strupp@med.uni-muenchen.de
Medizinische Informationen und Rückfragen:
Dr. med. Katharina Feil
Tel.: +49 (0)89 4400 76987
Fax: +49 (0)89 4400 78795
katharina.feil@med.uni-muenchen.de
Studienzentren: Deutsches Gleichgewichtszentrum (DSGZ)
Klinikum der Universität München, Campus Großhadern
Tel.: +49 (0)89 4400 76977
julia.rohringer@med.uni-muenchen.de
Deutsches Zentrum für neurodegenerative Erkrankungen (DZNE) e.V.
Zentrum für Klinische Forschung (ZKF), Bonn
Dr. med. Heike Jacobi
Tel.: +49 (0)228 43302 842
heike.jacobi@dzne.de
ALCAT_EudraCT: 2015-000460-34_Studieninformation_Website_V1.0
Klinik für Neurologie, Essen
Prof. Dr. Dagmar Timmann-Braun
Tel.: +49 (0)201 723 2180
dagmar.timmann-braun@uni-duisburg-essen.de
Neurologische Universitätsklinik Tübingen
Prof. Dr. med. Ludger Schöls
Tel.: +49 (0)7071 29 82057
ludger.schoels@uni-tuebingen.de
Friedrich-Baur-Institut
Klinikum der Universität München, Campus Innenstadt
Prof. Dr. med. Thomas Klopstock
Tel.: +49 (0)89 4400 57421
thomas.klopstock@med.uni-muenchen.de
Universitätsklinik für Neurologie, Innsbruck
Priv. Doz. Dr. med. Sylvia Boesch
Tel.: +43 (0)512 504 81815