2018-05-15T16:54:16+00:0025. April 2018|

Stand Gentheapie Januar 2018

Wir freuen uns, ein neues Update zu der geplanten klinischen Studie einer Gentherapie zu GM2-Gangliosiden (Tay-Sachs und Morbus Sandhoff) veröffentlichen zu können.

Ende letzten Jahres trafen sich das Forschungsteam der University of Cambridge und Daniel Lewi (ETSCC/CATS) mit der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA), um die europäische Bezeichnung als Arzneimittel für seltene Leiden zu erhalten.

Orphan Medikamente oder Therapien sind für die Diagnose, Prävention oder Behandlung lebensbedrohlicher oder sehr schwerer Erkrankungen bestimmt, von denen nicht mehr als 5 von 10.000 Menschen in der Europäischen Union betroffen sind. Die EU hat im Jahr 2000 neue Rechtsvorschriften mit dem Ziel eingeführt, Anreize für die Entwicklung von Arzneimitteln für seltene Krankheiten (so genannte Orphan Drugs) zu schaffen.

Wir können mitteilen, dass die EMA die europäische Zulassung als Arzneimittel für seltene Leiden (Orphan Medicinal Product) erteilt hat. Darüber hinaus wurde das von Professor Cox und seinem Team entwickelte Medikament und Verfahren als von der EMA als Arzneimittel für neuartige Therapien (Advanced Therapy Medicinal Product, ATMP) eingestuft.

Dies sind wichtige Meilensteine, die erreicht wurden, und wir sind im Zeitplan, klinische Studien für GM2 Ganglioside Ende 2018 / Anfang 2019 zu beginnen.

Die Arbeit wurde durch die Erteilung der Orphan Drug Designation durch die FDA in den USA bestärkt. Dies zeigt, dass die klinische Studie, die vom Team an der Universität Cambridge geplant wird, das Potenzial hat, massive Auswirkungen auf die breitere Tay-Sachs- und Sandhoff-Gemeinschaft zu haben. Denn die Teams in Europa und den USA arbeiten seit längerem sehr erfolgreich zusammen.

Die nächsten Schritte sind wichtig. In den kommenden Monaten wird das Team um Professor Tim Cox planen, wie die Studie umgesetzt werden soll, welche Ergebnisziele gemessen werden und was die Teilnahmekriterien an der Studie sind.

Wir hoffen,  ihr freut Euch über diese Neuigkeiten. Wir verstehen, dass diese Behandlung für einige Familien zu spät kommen wird. Auch für Daniel Lewi, der Gründer der CATS Foundation. Seine Tochter Amelie hat im Dezember 2017 ihren Kampf gegen Tay-Sachs im Alter von 8 Jahren leider verloren. Doch wie viele von uns, engagieren sich  Dan und seine Frau Patricia für diesen Kampf  und sie werden nicht aufhören, bis es eine Behandlung für alle von Tay-Sachs und Sandhoff betroffenen Kinder gibt, die unseren Kindern eine bessere Zukunft geben wird.

Hier der offizielle Bescheid der Europäischen Kommission in deutscher Sprache:

EUdec_139825_de

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