– STAND DER FORSCHUNG –
Hier sammeln wir aktuelle Forschungsupdates von Universitäten und Forschungseinrichtungen, die an neuen Medikamenten und Therapien für GM-2-Gangliosidosen (Tay-Sachs und Sandhoff) arbeiten. Die Zusammenstellung hat keinen Anspruch auf Vollständigkeit. Die Informationen wurden uns von den Forschern selbst oder beteiligten nationalen Selbsthilfegruppen zur Verfügung gestellt.
Neuigkeiten von der NTSAD-Konferenz
Zumindest digital waren wir am Wochenende in den USA. [...]
Der erste Patient wurde in Studie zur Gentherapie aufgenommen
Gute Nachrichten aus den USA: Die im Herbst 2020 zugelassene [...]
Gute Nachrichten zum Stand der Gentherapie in den USA
Seit dem 17. Dezember 2020 ist die AXO-GM2-001-Studie in ClinicalTrials.gov [...]
Gentherapie-Phase 1/2 Studie in Kanada zugelassen
Das Team des Start-Up-Pharmaunternehmens Taysha teilt den Patientenorganisationen mit, dass [...]
Gentherapie-Studie in den USA freigegeben
Gavin Corcoran bei seiner Videobotschaft zu unserer Familienkonferenz am [...]
Neuigkeiten von der Gentherapie in den USA
Gavin Corcoran von Axovant war 2019 zu Gast bei [...]
Neuigkeiten von der NTSAD-Konferenz
Zumindest digital waren wir am Wochenende in den USA. [...]
Nach München startet die N-Acetyl-L-Leucin Studie nun auch in Gießen
Nachdem die Rekrutierung zur Studie der Auswirkungen von N-Acetyl-L-Leucin auf [...]
Medikamentenstudie kurz vor dem Start in Deutschland
Information zu geplanter Therapiestudie mit N-Acetyl-L-Leucine bei Patienten mit GM2-Gangliosidose [...]
Heilversuche bei Niemann-Pick Typ C und Gangliosidosen mit Acetyl-DL-Leucin an der LMU München
Dr. Tatiana Bremova-Ertl Zusammenfassung des Vortrags vom 2. Familientreffen der [...]
Compassionate use for Niemann-Pick Type C and Gangliosidosis´ with Acetyl-DL-Leucin at the LMU Munich
Dr. Tatiana Bremova-Ertl Summary of the talk at the 2.German [...]
Tanganil in patients with tay-sachs and sandhoff
It has been nearly one year now that the GM1- [...]
Neuigkeiten von der NTSAD-Konferenz
Zumindest digital waren wir am Wochenende in den USA. [...]
Neue Studie für Tay-Sachs und Sandhoff startet
Die zweite klinische Medikamenten-Studie für Tay-Sachs und Sandhoff startet im [...]
Idorsia startet natürliche Verlaufsstudie
Die Pharmafirma Idorsia Pharmaceuticals Ltd. hat eine natürliche Verlaufsstudie (Retrieve-Studie) [...]
„Hand in Hand“ startet Forschungsprojekt mit SphinCS
Acht auf einen Streich - Vorsicht Gangliosidosen! Gerne informieren wir [...]
World Symposium für lysosomale Krankheiten
Unser medizinischer Beirat Dr. Mengel berichtet Vom 10. bis 13. [...]
Aktueller Stand der Forschungen an der Universität von Sevilla:
Nicht nur in Cambridge, auch in Sevilla wird für eine [...]
Erste Informationen zu den Forschungen an der Universität in Sevilla (Spanien):
(Informationen von der spanischen Selbsthilfegruppe ACTAYS) Abstract: Dr. Mario Cordero. [...]
– HELFEN SIE MIT –
Hier sammeln wir aktuelle Forschungsupdates von Universitäten und Forschungseinrichtungen, die an neuen Medikamenten und Therapien für GM-2-Gangliosidosen (Tay-Sachs und Sandhoff) arbeiten. Die Zusammenstellung hat keinen Anspruch auf Vollständigkeit. Die Informationen wurden uns von den Forschern selbst oder beteiligten nationalen Selbsthilfegruppen zur Verfügung gestellt.