– STAND DER FORSCHUNG –
Hier sammeln wir aktuelle Forschungsupdates von Universitäten und Forschungseinrichtungen, die an neuen Medikamenten und Therapien für GM-2-Gangliosidosen (Tay-Sachs und Sandhoff) arbeiten. Die Zusammenstellung hat keinen Anspruch auf Vollständigkeit. Die Informationen wurden uns von den Forschern selbst oder beteiligten nationalen Selbsthilfegruppen zur Verfügung gestellt.
SIO beantwortet häufige Patientenanfragen
Das Pharma-Unternehmen SIO arbeitet mit Hochdruck an Gentherapien für schwere [...]
Taysha startet Studie zur Gentherapie
Das Pharma-Unternehmen Taysha startet in der zweiten Jahreshälfte 2021 seine [...]
Neuigkeiten von der NTSAD-Konferenz
Zumindest digital waren wir am Wochenende in den USA. [...]
Der erste Patient wurde in Studie zur Gentherapie aufgenommen
Gute Nachrichten aus den USA: Die im Herbst 2020 zugelassene [...]
Gute Nachrichten zum Stand der Gentherapie in den USA
Seit dem 17. Dezember 2020 ist die AXO-GM2-001-Studie in ClinicalTrials.gov [...]
Gentherapie-Phase 1/2 Studie in Kanada zugelassen
Das Team des Start-Up-Pharmaunternehmens Taysha teilt den Patientenorganisationen mit, dass [...]
Erste Ergebnisse der Intrabio-Studie zu GM-2
Die Pharmafirma IntraBio Inc. schickte uns den folgenden Zwischenbericht zu [...]
Neuigkeiten von der NTSAD-Konferenz
Zumindest digital waren wir am Wochenende in den USA. [...]
Nach München startet die N-Acetyl-L-Leucin Studie nun auch in Gießen
Nachdem die Rekrutierung zur Studie der Auswirkungen von N-Acetyl-L-Leucin auf [...]
Medikamentenstudie kurz vor dem Start in Deutschland
Information zu geplanter Therapiestudie mit N-Acetyl-L-Leucine bei Patienten mit GM2-Gangliosidose [...]
Heilversuche bei Niemann-Pick Typ C und Gangliosidosen mit Acetyl-DL-Leucin an der LMU München
Dr. Tatiana Bremova-Ertl Zusammenfassung des Vortrags vom 2. Familientreffen der [...]
Compassionate use for Niemann-Pick Type C and Gangliosidosis´ with Acetyl-DL-Leucin at the LMU Munich
Dr. Tatiana Bremova-Ertl Summary of the talk at the 2.German [...]
Neuigkeiten von der NTSAD-Konferenz
Zumindest digital waren wir am Wochenende in den USA. [...]
Neue Studie für Tay-Sachs und Sandhoff startet
Die zweite klinische Medikamenten-Studie für Tay-Sachs und Sandhoff startet im [...]
Idorsia startet natürliche Verlaufsstudie
Die Pharmafirma Idorsia Pharmaceuticals Ltd. hat eine natürliche Verlaufsstudie (Retrieve-Studie) [...]
„Hand in Hand“ startet Forschungsprojekt mit SphinCS
Acht auf einen Streich - Vorsicht Gangliosidosen! Gerne informieren wir [...]
World Symposium für lysosomale Krankheiten
Unser medizinischer Beirat Dr. Mengel berichtet Vom 10. bis 13. [...]
Aktueller Stand der Forschungen an der Universität von Sevilla:
Nicht nur in Cambridge, auch in Sevilla wird für eine [...]
Erste Informationen zu den Forschungen an der Universität in Sevilla (Spanien):
(Informationen von der spanischen Selbsthilfegruppe ACTAYS) Abstract: Dr. Mario Cordero. [...]
– HELFEN SIE MIT –
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