– STAND DER FORSCHUNG –
Hier sammeln wir aktuelle Forschungsupdates von Universitäten und Forschungseinrichtungen, die an neuen Medikamenten und Therapien für GM-2-Gangliosidosen (Tay-Sachs und Sandhoff) arbeiten. Die Zusammenstellung hat keinen Anspruch auf Vollständigkeit. Die Informationen wurden uns von den Forschern selbst oder beteiligten nationalen Selbsthilfegruppen zur Verfügung gestellt.
Neuigkeiten von der NTSAD-Konferenz
Zumindest digital waren wir am Wochenende in den USA. [...]
Der erste Patient wurde in Studie zur Gentherapie aufgenommen
Gute Nachrichten aus den USA: Die im Herbst 2020 zugelassene [...]
Gute Nachrichten zum Stand der Gentherapie in den USA
Seit dem 17. Dezember 2020 ist die AXO-GM2-001-Studie in ClinicalTrials.gov [...]
Gentherapie-Phase 1/2 Studie in Kanada zugelassen
Das Team des Start-Up-Pharmaunternehmens Taysha teilt den Patientenorganisationen mit, dass [...]
Gentherapie-Studie in den USA freigegeben
Gavin Corcoran bei seiner Videobotschaft zu unserer Familienkonferenz am [...]
Neuigkeiten von der Gentherapie in den USA
Gavin Corcoran von Axovant war 2019 zu Gast bei [...]
Tanganil in patients with tay-sachs and sandhoff
It has been nearly one year now that the GM1- [...]
Spannende Studie der LMU München zur Behandlung von Ataxie bei lysosomalen Speicherkrankheiten
Tay-Sachs und Sandhoff sind derzeit bei dieser Studie nicht vorgesehen. [...]
Zum wissenschaftlichen Hintergrund der Wirkweise von Acetyl-DL-Leucine (Tanganil)
(Leider nur in englisch) Scientific background: Acetyl-DL-leucine (AL) is an [...]
Veröffentlichung von Rick Karl, Vorstand der CTSF Foundation, USA, vom 19. August 2017:
Ich wurde von Mallory Taylor, Vorstandsvorsitzender von IntraBio in England, [...]
Erste Informationen zu den Forschungen an der Universität in Sevilla (Spanien):
(Informationen von der spanischen Selbsthilfegruppe ACTAYS) Abstract: Dr. Mario Cordero. [...]
– HELFEN SIE MIT –
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