Azafaros verkündet Abschluss der 12-wöchigen Phase-2-Studie RAINBOW zur Bewertung des Wirkstoffs Nizubaglustat bei Patienten mit seltenen Krankheiten. Das Pharmaunternehmen spricht von einem „wichtigen Meilenstein“, um neue Behandlungsoptionen für Patienten und ihre Familien zu bringen.

Die randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Studie, durchgeführt in Brasilien, umfasste 13 Patienten ab 12 Jahren, die von GM2-Gangliosidose (Tay-Sachs und Morbus Sandhoff) oder Niemann-Pick-Krankheit Typ C (NPC) betroffen sind. Das Ziel der RAINBOW-Studie ist es, die Sicherheit, Pharmakodynamik und Pharmakokinetik von zwei verschiedenen Dosen von Nizubaglustat bei Patienten zu bestimmen, um die Ziel-Dosierung für die geplanten entscheidenden Phase-3-Studien von Azafaros zu identifizieren.

Der Hauptteil der Studie ist nun abgeschlossen, und die Patienten befinden sich in der Verlängerungsphase, in der allen das Studienmedikament verabreicht wird. Die vorläufigen Ergebnisse der RAINBOW-Studie sollen im 2. Quartal 2024 bekannt gegeben und später in diesem Jahr der wissenschaftlichen Gemeinschaft präsentiert werden.

Prof. Dr. Roberto Giugliani, Leiter der Medizinischen Genetik-Klinischen Forschungsgruppe am Hospital de Clínicas de Porto Alegre und Haupt-Prüfarzt der Studie, sagte: „Dies ist ein wichtiger Meilenstein, da Nizubaglustat eine duale Wirkungsweise hat, die einen Fortschritt gegenüber anderen Wirkstoffen darstellt. Diese duale Aktivität zielt mit hoher Potenz auf einige der grundlegenden Biologien der Krankheiten ab und könnte in entscheidenden Studien vielversprechend sein.“

Chris Freitag, Chief Medical Officer bei Azafaros, sagte: „Dies ist ein bedeutender Meilenstein auf unserem Weg, den Patienten und ihren Familien eine potenziell transformative Behandlung anzubieten. Mit den Daten aus RAINBOW werden wir die optimale Dosis für eine pädiatrische Population in unserer Phase-3-Effizienzstudie identifizieren können, die wir initiieren wollen, sobald die Dosis bestimmt ist und die erforderlichen Genehmigungen vorliegen. Wir freuen uns darauf, die Daten aus RAINBOW der wissenschaftlichen Gemeinschaft vorzustellen. Azafaros ist den Patienten und ihren Familien dankbar, die die Entscheidung getroffen haben, an dieser Studie teilzunehmen.“

Nizubaglustat ist eine kleine Molekülverbindung, oral verfügbar und dringt in das Gehirn ein und hat eine einzigartige duale Wirkungsweise, entwickelt als potenzielle Behandlung für seltene lysosomale Speicherstörungen mit neurologischer Beteiligung, einschließlich GM1- und GM2-Gangliosidosen sowie Niemann-Pick-Krankheit Typ C (NPC).

Azafaros ist ein klinisches Unternehmen, das 2018 von Experten der Universität Leiden und einem Team von Branchenexperten gegründet wurde. Azafaros zielt darauf ab, eine Pipeline von krankheitsmodifizierenden Therapeutika aufzubauen, um neuen Behandlungsoptionen für Patienten und ihre Familien anzubieten. Ziel sei es, schnell neue Medikamente den seltenen Krankheitspatienten zugänglich zu machen. Azafaros wird von einem Syndikat führender niederländischer und Schweizer Investoren unterstützt, darunter Forbion, BioGeneration Ventures, BioMedPartners