Ergebnisse einer Verlaufsstudie mit adulten Patienten in den USA veröffentlicht
Im Rahmen der National Tay Sachs & Allied Disease (NTSAD) Familienkonferenzen in den USA wurden den teilnehmenden Betroffenen mit einer spät einsetzenden GM2 Gangliosidosen zwischen 2015 und [...]
Rund um die Schweiz: Jörg Richter radelt wieder für unseren Verein
Oberbürgermeister Christian Schuchardt (li) wünschte der geplanten Radtour von Jörg Richter (re) gutes Gelingen. Die Eltern des erkrankten Dario, Folker Quack und Birgit Hardt (Mitte), [...]
Azafaros veröffentlicht gute Daten aus Phase-2-Studie
Gute Nachrichten von Azafaros. Die niederländische Pharmafirma gibt positive Daten aus der Phase-2-Studie mit Nizubaglustat bei GM2-Gangliosidose und Niemann-Pick-Krankheit Typ C bekannt. Diese Ergebnisse würden die weitere [...]
Überraschendes Aus für Sanofi-Studie
Leider keine guten Nachrichten. Die Pharmafirma Sanofi teilt in ihrer vierteljährlichen Pressemitteilung mit, dass sie die Amethist-Studie mit Venglustat für die GM2-Gangliosidosen abbricht. Wörtlich heißt es in [...]
Unser Verein feierte am Tag der Seltenen an der Uniklinik Würzburg mit
Die Referenten und Podiumsteilnehmer beim Tag der Seltenen Erkrankungen an der Uniklinik in Würzburg. Zum Tag der Seltenen Erkrankungen, der 2024 tatsächlich auf das Seltene [...]
Azafaros beendet Phase-2-Studie für neues Medikament bei Tay-Sachs, Sandhoff und Niemann-Pick
Chris Freitag (Mitte), Chief Medical Officer bei Azafaros, nahm 2023 an unserem runden Tisch zwischen Ärzten, Forschern und der Pharmaindustrie teil. Azafaros verkündet Abschluss der [...]