– STAND DER FORSCHUNG –
Hier sammeln wir aktuelle Forschungsupdates von Universitäten und Forschungseinrichtungen, die an neuen Medikamenten und Therapien für GM-2-Gangliosidosen (Tay-Sachs und Sandhoff) arbeiten. Die Zusammenstellung hat keinen Anspruch auf Vollständigkeit. Die Informationen wurden uns von den Forschern selbst oder beteiligten nationalen Selbsthilfegruppen zur Verfügung gestellt.
SIO kündigt Verträge mit Studien-Klinik
Leider gibt es keine guten Nachrichten zum Stand der Gentherapie [...]
Das erste Tay-Sachs-Kind aus unserer Gruppe ist in die Gentherapie-Studie aufgenommen
Olivia mit ihren Eltern Krissi und Dario. Vor [...]
SIO priorisiert seine GM1- und GM2-Gentherapie
Bei unserer Familienkonferenz 2021 hatten wir eine Live-Schalte nach [...]
Taysha-Studie: Die ersten Kinder mit Gentherapie behandelt
Das US-amerikanische Pharma-Startup Taysha hat im Rahmen einer Phase 1/2-Studie [...]
SIO beantwortet häufige Patientenanfragen
Das Pharma-Unternehmen SIO arbeitet mit Hochdruck an Gentherapien für schwere [...]
Taysha startet Studie zur Gentherapie
Das Pharma-Unternehmen Taysha startet in der zweiten Jahreshälfte 2021 seine [...]
Erste Ergebnisse der Intrabio-Studie zu GM-2
Die Pharmafirma IntraBio Inc. schickte uns den folgenden Zwischenbericht zu [...]
Neuigkeiten von der NTSAD-Konferenz
Zumindest digital waren wir am Wochenende in den USA. [...]
Nach München startet die N-Acetyl-L-Leucin Studie nun auch in Gießen
Nachdem die Rekrutierung zur Studie der Auswirkungen von N-Acetyl-L-Leucin auf [...]
Medikamentenstudie kurz vor dem Start in Deutschland
Information zu geplanter Therapiestudie mit N-Acetyl-L-Leucine bei Patienten mit GM2-Gangliosidose [...]
Azafaros bekommt Zulassung für klinische Studien zur Behandlung von GM2
Die niederländische Pharmafirma "Azafaros" hat uns im Januar diesen Jahres [...]
Neuigkeiten von der NTSAD-Konferenz
Zumindest digital waren wir am Wochenende in den USA. [...]
Neue Studie für Tay-Sachs und Sandhoff startet
Die zweite klinische Medikamenten-Studie für Tay-Sachs und Sandhoff startet im [...]
Idorsia startet natürliche Verlaufsstudie
Die Pharmafirma Idorsia Pharmaceuticals Ltd. hat eine natürliche Verlaufsstudie (Retrieve-Studie) [...]
Unsere natürliche Verlaufsstudie wurde in einer renommierten Fachzeitschrift veröffentlicht
Unsere gemeinsam mit dem Forschungsinstitut SphinCS entwickelte Register-Studie zur Erfassung [...]
Idorsia veröffentlicht Studie zu Biomarkern bei GM2 und GM1
Dr. Richard Welford (hier bei unserer Familienkonferenz in [...]
Poster unserer gemeinsamen Studie
Die ersten Ergebnisse unserer Registerstudie über die GM2-Gangliosidosen (Tay-Sachs, Sandhoff [...]
Unser Kongress 2021: Alle medizinischen Vorträge im Überblick
Dr. Laila Arash-Kaps, die zum medizinischen Beirat unserer Selbsthilfegruppe gehört, [...]
„Hand in Hand“ startet Forschungsprojekt mit SphinCS
Acht auf einen Streich - Vorsicht Gangliosidosen! Gerne informieren wir [...]
World Symposium für lysosomale Krankheiten
Unser medizinischer Beirat Dr. Mengel berichtet Vom 10. bis 13. [...]
– HELFEN SIE MIT –
Hier sammeln wir aktuelle Forschungsupdates von Universitäten und Forschungseinrichtungen, die an neuen Medikamenten und Therapien für GM-2-Gangliosidosen (Tay-Sachs und Sandhoff) arbeiten. Die Zusammenstellung hat keinen Anspruch auf Vollständigkeit. Die Informationen wurden uns von den Forschern selbst oder beteiligten nationalen Selbsthilfegruppen zur Verfügung gestellt.