– STAND DER FORSCHUNG –
Hier sammeln wir aktuelle Forschungsupdates von Universitäten und Forschungseinrichtungen, die an neuen Medikamenten und Therapien für GM-2-Gangliosidosen (Tay-Sachs und Sandhoff) arbeiten. Die Zusammenstellung hat keinen Anspruch auf Vollständigkeit. Die Informationen wurden uns von den Forschern selbst oder beteiligten nationalen Selbsthilfegruppen zur Verfügung gestellt.
SIO kündigt Verträge mit Studien-Klinik
Leider gibt es keine guten Nachrichten zum Stand der Gentherapie [...]
Das erste Tay-Sachs-Kind aus unserer Gruppe ist in die Gentherapie-Studie aufgenommen
Olivia mit ihren Eltern Krissi und Dario. Vor [...]
SIO priorisiert seine GM1- und GM2-Gentherapie
Bei unserer Familienkonferenz 2021 hatten wir eine Live-Schalte nach [...]
Taysha-Studie: Die ersten Kinder mit Gentherapie behandelt
Das US-amerikanische Pharma-Startup Taysha hat im Rahmen einer Phase 1/2-Studie [...]
SIO beantwortet häufige Patientenanfragen
Das Pharma-Unternehmen SIO arbeitet mit Hochdruck an Gentherapien für schwere [...]
Taysha startet Studie zur Gentherapie
Das Pharma-Unternehmen Taysha startet in der zweiten Jahreshälfte 2021 seine [...]
FDA prüft Zulassung von N-Acetyl-L-Leucin für GM2
Taylor Fields von Intrabio teilt uns mit, dass die US-amerikanische [...]
Erste Ergebnisse der Intrabio-Studie zu GM-2
Die Pharmafirma IntraBio Inc. schickte uns den folgenden Zwischenbericht zu [...]
Neuigkeiten von der NTSAD-Konferenz
Zumindest digital waren wir am Wochenende in den USA. [...]
Nach München startet die N-Acetyl-L-Leucin Studie nun auch in Gießen
Nachdem die Rekrutierung zur Studie der Auswirkungen von N-Acetyl-L-Leucin auf [...]
Medikamentenstudie kurz vor dem Start in Deutschland
Information zu geplanter Therapiestudie mit N-Acetyl-L-Leucine bei Patienten mit GM2-Gangliosidose [...]
Azafaros veröffentlicht gute Daten aus Phase-2-Studie
Gute Nachrichten von Azafaros. Die niederländische Pharmafirma gibt positive Daten [...]
Überraschendes Aus für Sanofi-Studie
Leider keine guten Nachrichten. Die Pharmafirma Sanofi teilt in ihrer [...]
Azafaros beendet Phase-2-Studie für neues Medikament bei Tay-Sachs, Sandhoff und Niemann-Pick
Chris Freitag (Mitte), Chief Medical Officer bei Azafaros, nahm [...]
Azafaros gibt die Aufnahme der ersten Patienten in klinische Studie bekannt
Rainbow-Studie startet in die Phase 2 Leiden, Niederlande 08. Juni [...]
Azafaros bekommt Zulassung für klinische Studien zur Behandlung von GM2
Die niederländische Pharmafirma "Azafaros" hat uns im Januar diesen Jahres [...]
Neuigkeiten von der NTSAD-Konferenz
Zumindest digital waren wir am Wochenende in den USA. [...]
PRADO: Eine neue Studie geht an den Start
Wir freuen uns mitteilen zu können, dass unser neuestes Projekt [...]
Ergebnisse einer Verlaufsstudie mit adulten Patienten in den USA veröffentlicht
Im Rahmen der National Tay Sachs & Allied Disease (NTSAD) [...]
Forschung an einer Enzymersatztherapie für die Behandlung von Tay-Sachs und Sandhoff
2022 kam PD Dr. Mathias Schmidt zu unserer Familienkonferenz [...]
Forschungs-Update von unserer Familienkonferenz 2023
Was gibt es neues von der Forschung an Morbus Tay-Sachs, [...]
Unsere natürliche Verlaufsstudie wurde in einer renommierten Fachzeitschrift veröffentlicht
Unsere gemeinsam mit dem Forschungsinstitut SphinCS entwickelte Register-Studie zur Erfassung [...]
Idorsia veröffentlicht Studie zu Biomarkern bei GM2 und GM1
Dr. Richard Welford (hier bei unserer Familienkonferenz in [...]
– HELFEN SIE MIT –
Hier sammeln wir aktuelle Forschungsupdates von Universitäten und Forschungseinrichtungen, die an neuen Medikamenten und Therapien für GM-2-Gangliosidosen (Tay-Sachs und Sandhoff) arbeiten. Die Zusammenstellung hat keinen Anspruch auf Vollständigkeit. Die Informationen wurden uns von den Forschern selbst oder beteiligten nationalen Selbsthilfegruppen zur Verfügung gestellt.