– STAND DER FORSCHUNG –
Hier sammeln wir aktuelle Forschungsupdates von Universitäten und Forschungseinrichtungen, die an neuen Medikamenten und Therapien für GM-2-Gangliosidosen (Tay-Sachs und Sandhoff) arbeiten. Die Zusammenstellung hat keinen Anspruch auf Vollständigkeit. Die Informationen wurden uns von den Forschern selbst oder beteiligten nationalen Selbsthilfegruppen zur Verfügung gestellt.
Neuigkeiten von der NTSAD-Konferenz
Zumindest digital waren wir am Wochenende in den USA. [...]
Der erste Patient wurde in Studie zur Gentherapie aufgenommen
Gute Nachrichten aus den USA: Die im Herbst 2020 zugelassene [...]
Gute Nachrichten zum Stand der Gentherapie in den USA
Seit dem 17. Dezember 2020 ist die AXO-GM2-001-Studie in ClinicalTrials.gov [...]
Gentherapie-Phase 1/2 Studie in Kanada zugelassen
Das Team des Start-Up-Pharmaunternehmens Taysha teilt den Patientenorganisationen mit, dass [...]
Gentherapie-Studie in den USA freigegeben
Gavin Corcoran bei seiner Videobotschaft zu unserer Familienkonferenz am [...]
Neuigkeiten von der Gentherapie in den USA
Gavin Corcoran von Axovant war 2019 zu Gast bei [...]
Neue Studie für Tay-Sachs und Sandhoff startet
Die zweite klinische Medikamenten-Studie für Tay-Sachs und Sandhoff startet im [...]
Idorsia startet natürliche Verlaufsstudie
Die Pharmafirma Idorsia Pharmaceuticals Ltd. hat eine natürliche Verlaufsstudie (Retrieve-Studie) [...]
Poster unserer gemeinsamen Studie
Die ersten Ergebnisse unserer Registerstudie über die GM2-Gangliosidosen (Tay-Sachs, Sandhoff [...]
Unser Kongress 2021: Alle medizinischen Vorträge im Überblick
Dr. Laila Arash-Kaps, die zum medizinischen Beirat unserer Selbsthilfegruppe gehört, [...]
„Hand in Hand“ startet Forschungsprojekt mit SphinCS
Acht auf einen Streich - Vorsicht Gangliosidosen! Gerne informieren wir [...]
World Symposium für lysosomale Krankheiten
Unser medizinischer Beirat Dr. Mengel berichtet Vom 10. bis 13. [...]
– HELFEN SIE MIT –
Hier sammeln wir aktuelle Forschungsupdates von Universitäten und Forschungseinrichtungen, die an neuen Medikamenten und Therapien für GM-2-Gangliosidosen (Tay-Sachs und Sandhoff) arbeiten. Die Zusammenstellung hat keinen Anspruch auf Vollständigkeit. Die Informationen wurden uns von den Forschern selbst oder beteiligten nationalen Selbsthilfegruppen zur Verfügung gestellt.