Das Team des Start-Up-Pharmaunternehmens Taysha teilt den Patientenorganisationen mit, dass die Queens University in Ontario (Kanada) die Zulassung für eine Phase 1/2-Studie für eine Gentherapie zur Behandlung infantiler Verläufe der GM2-Gangliosidosen erhalten hat. Das bedeutet, die Pläne für die klinische Studie mit TSA-101 wurden zugelassen. TSHA-101 wurde entwickelt, um durch einen einzigen AAV9-Vektor funktionelle Kopien von HEXA- und HEXB-Genen in gleichen Mengen zu liefern.

Der Gründer und Präsident von Taysha, RA Session nennt die CTA-Zulassung den „Höhepunkt der unermüdlichen Bemühungen unseres Teams und von Dr. Walia.“ Er dankt der Queens-Universität für ihre Arbeit, diese Gentherapie in die Klinik zu bringen.

Taysha wird uns weiter auf dem Laufenden halten.

Hier geht es zur Original-Mitteilung. GM2_QueensCTA_Community Letter_12.21.20_Final