Rainbow-Studie startet in die Phase 2
Leiden, Niederlande 08. Juni 2023
Die klinische Studie wird in den USA und Brasilien mit insgesamt 12 Patienten ( 6 mit GM2 und 6 mit Niemann Pick-C) durchgeführt. Es handelt sich um eine doppelblinde, placebokontrollierte, experimentelle Studie über die Sicherheit, Verträglichkeit, mögliche Wechselwirkungen und die Wirksamkeit von AZ-3102 einem neuartigen oral verfügbaren Azazucker. Azafaros entwickelt den Wirkstoff mit dem Ziel schwere Stoffwechselstörungen, einschließlich GM1- und GM2-Gangliosidosen und NP-C behandeln zu können. Die Aufnahme des ersten Patienten ist dabei ein wichtiger Meilenstein.
Die Patienten im Alter von 12 bis 20 Jahren werden während des 12-wöchigen Studienzeitraums in drei Gruppen unterteilt, die entweder eine niedrigere oder eine höhere Dosis oder ein Placebo erhalten. Ziel ist es, den Abbau von AZ-3102 im Körper und die Wirkung zweier unterschiedlichen Dosen bei Patienten zu untersuchen, um die Zieldosis für die geplante Phase-3-Zulassungsstudien zu ermitteln. Sofern die Gesundheitsbehörden dies genehmigen, wird den Probanden eine Verlängerung der Teilnahme angeboten.
Hand in Hand gegen Tay-Sahs und Sandhoff in Deutschland freut sich über den Fortgang dieser Studie. Wir werden bei unserem Familienkongress im Herbst in Würzburg erster Hand darüber berichten.
Hier die Erklärung von Azafaros im englischen Original:
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