Die zweite klinische Medikamenten-Studie für Tay-Sachs und Sandhoff startet im November in  Deutschland. Bei der Amethiststudie geht es um den Wirkstoff Venglustat, einem Substrathemmer, der von der Firma Sanofi-Genzyme entwickelt wurde.

Professor Hahn von der Uniklinik Gießen präsentierte bei unserer Familienkonferenz im Oktober die weltweite Amethist-Studie.

Es ist eine Studie, die in vielen Zentren und Ländern durchführt wird und über zwei Jahre geht. In die Studie sollen weltweit 55 bis 60 erwachsene Patienten mit Tay-Sachs oder Morbus Sandhoff eingeschlossen werden. Ein Drittel der Patienten bekommen ein Placebo, zwei Drittel den Wirkstoff.

Ein zweiter Arm soll auch juvenile Patienten, die älter als zwei Jahre sind, aufnehmen, allerdings im Moment nur fünf Studienteilnehmer insgesamt für alle eingeschlossenen Erkrankungen: Das sind  GM2 (Tay-Sachs und Sandhoff), GM1, Saposin C Deficienz, Sialidose Typ 1 oder juvenile Galaktosialidose. Hier gibt es keine Placebos.

Für den Einschluss in die Studie gelten einige Voraussetzungen. So dürfen z.B. Patienten die an der Amethiststudie teilnehmen, zeitgleich an keiner anderen Studie teilnehmen und keinen anderen Substrathemmer oder N-Acetyl-Leucin einnehmen. Auch die Einnahme einiger weniger weiterer Medikamente (z.B. einige bestimmte Psychopharmaka) schließen eine Teilnahme aus.

Die Kriterien zur Teilnahme sind streng, dennoch sind wir froh, dass wir nun innerhalb der letzten zwei Jahre zum zweiten Mal in eine klinische Studie für Tay-Sachs und Sandhoff in Europa aufgenommen wurden.

Der Link zur Studie : https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04221451

In Deutschland ist das Studienzentrum an der Universitätsklinik in Gießen angesiedelt.

Wer Interesse an der der Teilnahme der Studie hat, kann sich gerne mit Professor Andreas Hahn in Verbindung setzen.

Prof. Andreas Hahn
Zentrum Kinderheilkunde
Feulgenstr. 10-12
D-35389 Gießen

T: 0641-98543481
E-Mail: andreas.hahn@paediat.med.uni-giessen.de