Die Firma „Axovant Gene Therapies“ teilt uns heute mit, dass sie die Zulassung der amerikanischen Zulassungsbehörde FDA für ihre Studien an einer Gentherapie für Tay-Sachs und Morbus Sandhoff erhalten haben.

Hier Ausschnitte aus dem Schreiben in deutscher Übersetzung:

„Wir freuen uns, Ihnen heute mitteilen zu können, dass die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) ihre Prüfung des Antrags auf neue Arzneimittel (IND) für AXO-AAV-GM2 abgeschlossen hat. Damit ist die experimentelle Gentherapie für Tay-Sachs und Morbus Sandhoff freigegeben. Mit dieser IND-Freigabe können wir klinische Studien in den USA durchführen. Bei Axovant sind wir von diesem Meilenstein enorm ermutigt, da er uns der Einführung einer neuen Behandlungsoption für Kinder mit Tay-Sachs und Sandhoff einen Schritt näher bringt.

An der Studie werden sowohl kindliche als auch jugendliche Patienten mit GM2-Gangliosidose in den USA an unserem Standort für klinische Studien, dem Massachusetts General Hospital (MGH) in Boston, MA, teilnehmen.

In der zweiteiligen Studie werden zunächst die Sicherheit und die Wirksamkeit verschiedener Dosen der Gentherapie bewertet, um in einer zweiten Stufe die optimale, sichere und wirksamen Dosis zu finden. Terence R. Flotte, M.D., Professor für Pädiatrie und Dekan an der medizinischen Fakultät der Universität von Massachusetts, wird als Hauptprüferin für die klinische Studie fungieren.

Informationen über die Studie, einschließlich Einschluss- und Ausschlusskriterien, werden demnächst auf clinicaltrials.gov veröffentlicht. Um mehr über diese Studie zu erfahren, können Sie oder Ihr Arzt den klinischen Forschungskoordinator bei MGH, Haley Andonian (handonian@partners.org), kontaktieren.

Wie bei allen klinischen Studien hängt die Aufnahme von der medizinischen Beurteilung des Patienten durch den Studienprüfer ab, ob der Patient die Einschlusskriterien für die Studie erfüllt. Axovant spielt bei dieser medizinischen Beurteilung keine Rolle. Wir sind uns bewusst, dass sich viele Patienten möglicherweise nicht für diese Studie qualifizieren, und wir sind bestrebt, rechtzeitig Informationen bereitzustellen, damit Sie über die neuesten Entwicklungen für dieses Programm auf dem Laufenden bleiben können. Wie immer wird Ihr behandelnder Arzt als beste Informationsquelle für die laufende medizinische Behandlung dienen.

Um zusätzliche Informationen bereitzustellen und Fragen zu beantworten, wird Axovant Informationsaktualisierungen mit einer Reihe von Patientenvertretungsorganisationen, darunter auch Hand in Hand gegen Tay-Sachs und Sandhoff in Deutschland zur Verfügung stellen.

Dies ist ein wichtiger Meilenstein für die gesamte GM2-Community, der durch die vielen Familien, Forscher und Patientenorganisationen ermöglicht wurde, die sich für die Suche nach neuen Therapien für die Tay-Sachs- und Sandhoff-Krankheit einsetzen. Wir freuen uns darauf, Patienten in dieses Programm aufzunehmen.“

Soweit die Mitteilung von Axovant an unsere Patientenorganisation.

„Diese IND-Freigabe von AXO-AAV-GM2, der ersten potenziellen heilenden Behandlung für Tay-Sachs und Morbus Sandhoff, die in die Klinik gelangt, ist ein entscheidender Moment für die gesamte GM2-Gangliosidose-Gemeinschaft. Nach der AXO-AAV-GM1 gegen GM1-Gangliosidose ist die heutige Ankündigung die zweite IND-Freigabe für die Gentherapie-Pipeline von Axovant in den letzten 12 Monaten “, sagte Dr. Gavin Corcoran, Chief R & D Officer von Axovant.

Corcoran hatte bereits im Oktober bei der Familienkonferenz unserer Hand-in-Hand-Patientenorganisation seine Hoffnungen via Videobotschaft geschildert, diese Zulassung noch in diesem Jahr zu bekommen. Gavin Corcoran:  „AXO-AAV-GM1 und AXO-AAV-GM2 sind die ersten Gentherapien, die in die aktive klinische Phase eintreten. Jede dieser Studien bestärkt unsere Mission,  die Patienten von diesen neurologischen Erkrankungen durch die rasche Weiterentwicklung der Gentherapieprogramme zu befreien. Wir freuen uns auf die Zusammenarbeit mit unseren Studienforschern, akademischen Partnern und der Patientenorganisationen und Familien, um unverzüglich mit der Aufnahme in die Studie zu beginnen. “

Axovant hat uns zugesagt, dass sie „Hand in Hand Deutschland“ auf dem Laufenden hält und in Kürze weiterer Informationen zu den Ein- und Ausschlussktiterien geben wird.

 

Was ist AXO-AAV-GM2
AXO-AAV-GM2 ist eine experimentelle Gentherapie für GM2-Gangliosidose (Tay-Sachs und
Morbus Sandhoff). GM2-Gangliosidosen erzeugen eine Reihe seltener und tödlicher neurodegenerativer genetischer Störungen vor allem bei bei Kindern. Sie werden verursacht durch Defekte in den HEXA- (was zur Tay-Sachs-Krankheit führt) oder HEXB- (was zur Sandhoff-Krankheit führt) Genen, die zwei Untereinheiten des β-Hexosaminidase A (HexA) -Enzyms kodieren. Diese genetischen Defekte führen zu progressiven Neurodegenerationen und verkürzter Lebenserwartung. Die Genthreapie AXO-AAV-GM2 zielt darauf ab, die HexA-Funktion durch Einführung einer funktionellen Kopie der HEXA- und HEXB-Gene von zwei gleichzeitig verabreichten AAVrh8 Vektoren wiederherzustellen.

Hier die Mitteilung im Original: Axovant 2020-11-09