Die niederländische Pharmafirma „Azafaros“ hat uns im Januar diesen Jahres zwei Mitteilungen verschickt, die wir gerne zusammengefasst in deutscher Sprache weitergeben.  

Zum einen hat Azafaros die IND-Zulassung (Investigational New Drug) von der US-amerikanischen Zulassungsbehörde „Food and Drug Administration“ (FDA) erhalten, eine klinische Phase-2-Studie für seinen Hauptwirkstoff AZ-3102 zur Behandlung von GM2-Gangliosidose (GM2) und Niemann-Pick-Krankheit Typ C (NP-C) durchzuführen. Zusätzlich zur IND-Freigabe hat die FDA eine „Fast Track Designation“ für die Untersuchung von AZ-3102 auf GM1- und GM2-Gangliosidosen und NP-C erteilt. Fast Track ist ein Verfahren, das die Entwicklung erleichtern und die Überprüfung von Arzneimitteln beschleunigen soll. Sie wird insbesondere zur Behandlung schwerer Erkrankungen und bei Erfüllung eines ungedeckten medizinischen Bedarfs erteilt.

Die Phase-2-Studie RAINBOW von Azafaros ist eine multinationale, doppelblinde, placebokontrollierte Parallelgruppen- Studie zur Untersuchung der Sicherheit, Verträglichkeit und Pharmakokinetik einer einmal täglichen oralen Verabreichung von AZ-3102 für 12 Wochen bei GM2- und NP-C-Patienten zwischen 12 und 20 Jahren. Die Studie wird sowohl in den USA als auch in anderen (europäischen) Ländern durchgeführt. 

AZ-3102 habe Eigenschaften, die ihm das Potenzial verleihen, ein wirksames Therapeutikum zu sein und eine Innovation für betroffene Patienten, sagte Mark C. Patterson, Professor für Neurologie, Pädiatrie und medizinische Genetik in Rochester, Minnesota. Er ist der Hauptforscher für den US-amerikanischen Teil der Studie. Stefano Portolano, MD, Chief Executive Officer von Azafaros, fügte hinzu: „Die IND-Freigabe und die Fast-Track-Benennung unterstreichen das Potenzial von AZ-3102 und demonstriert die Leistungsfähigkeit des Azafaros-Teams und unterstreicht unsere ehrgeizigen Ziele. Wir freuen uns auf ein aufregendes Jahr, in dem wir weitere Fortschritte erwarten würden, unsere Phase-2-Studie beginnen und die Phase 3-Studien vorbereiten würden. Dies seien wichtige Meilensteine ​​auf unserer Mission neuartige Behandlungsoptionen für Patienten mit schweren seltenen genetischen Erkrankungen zu schaffen.

Hier die Erklärung im englischen Original: Azafaros Receives FDA IND Fast Track

Gleichzeitig gab es folgende Pressemitteilung:

Azafaros B.V. gibt zwei wichtige Ernennungen bekannt, die das Senior Management Teams weiter stärken sollen. Dr. Christian Freitag tritt als Geschäftsführer in das Unternehmen ein Medical Officer und Dr. Kyle Landskroner wurde zum Chief Scientific Officer befördert. Mit deren umfassendes Know-how in der klinischen und frühen Arzneimittelentwicklung unterstützen sie den Übergang des führenden Programms von Azafaros, AZ-3102, in die späte Phase der klinischen Bewertung und die Erweiterung von Azafaros‘ Pipeline.

Christian Freitag, Arzt, bringt über 20 Jahre Erfahrung in der pharmazeutischen Industrie mit. Er arbeitete in Unternehmen wie Hoffmann La Roche, Shire und BTG, wo er die globale klinische Entwicklung und Entwicklungsprojekte leitete. Dr. Freitag ersetzt Dr. Ruben Giorgino, der einen neuen Karriereweg einschlägt.

Christian Freitag: „Der Einstieg bei Azafaros ist sehr wichtig und spannend. Das Unternehmen hat wichtige Projekte, einschließlich der Sammlung hochrelevanter Daten über die Naturgeschichte der GM1- und GM2-Gangliosidose und die Durchführung der AZ-3102-Phase-2-Studie für die Behandlung von GM2 und der Niemann-Pick-Krankheit Typ C.“

Weitere Stärkung des Führungsteams, während das Unternehmen in die nächste klinische Phase geht Entwicklung Desweiteren wurde wurde Dr. Kyle Landskroner, Chief Scientific Officer, von seiner vorherigen Position als Leiter der präklinischen Arzneimittelentwicklung befördert. Dr. Landskroner wird für die Weiterentwicklung der Produkte von Azafaros in die klinische Entwicklung verantwortlich sein. 

Hier die Erklärung im Original: 20230109_HR Press Release_final on org changes