Gute Nachrichten aus den USA: Die im Herbst 2020 zugelassene Studie zur Bewertung der AXO-AAV-GM2- Gentherapie zur Behandlung von Tay-Sachs und Morbus Sandhoff kommt offenbar gut voran. Die Pharmafirma SIO Gene Therapies (ehem. Axovant) teilt uns mit, dass inzwischen das erste Kind in die Studie aufgenommen wurde und aktuell behandelt wird.

Die zweistufige AXO-AAV-GM2-Studie bewertet im derzeit laufenden ersten Teil die Sicherheit und Wirksamkeit verschiedener Dosen der Gentherapie. Im zweiten Teil soll dann die gefundene optimale Dosis bestätigt werden. Die Studie wird in Zusammenarbeit zwischen der University of Massachusetts Medical School und den Massachusetts General Hospital unter der Leitung von Dr. Terence Flotte und Dr. Florian Eichler durchgeführt.

Die genauen Ein- und Ausschlusskriterien finden sich bei ClinicalTrials.gov (Hier klicken)

Das Alter der Studienteilnehmer muss zum Zeitpunkt des Gentransfers zwischen 2 und 12 Jahren bei der juvenilen Verlaufsform und zwischen 6 und 20 Monaten bei der infantilen Verlaufsform betragen. Letztlich hängt die Einschreibung von der medizinischen Bewertung des Patienten ab. Derzeit laufen die Rekrutierungen, um weitere Patienten aufzunehmen.

Wir danken den Verantwortlichen von SIO und dem Team um Dr. Flotte und Dr. Eichler für die gute und vertrauensvolle Zusammenarbeit mit unseren Ärzten und unserer Selbsthilfegruppe in Deutschland.

Gerne beantworten wir weitere Fragen.

Hier der Brief von SIO an die Selbsthilfegruppen: Patient community update_AXO-AAV-GM2_03Feb2021 (3)

Hier die Mitteilung von SIO im Original: Sio Gene Therapies Announces First Patient Dosed in Clinical Trial of AXO-AAV-GM2 in Patients with Tay-Sachs and Sandhoff Disease (GM2 Gangliosidosis)