Leider keine guten Nachrichten. Die Pharmafirma Sanofi teilt in ihrer vierteljährlichen Pressemitteilung mit, dass sie die Amethist-Studie mit Venglustat für die GM2-Gangliosidosen abbricht. Wörtlich heißt es in der von uns hier aus dem englischen übersetzte Pressemitteilung unter dem Stichwort „Venglustat (GCS-Inhibitor)“: Die AMETHIST-Phase-3-Studie zu Venglustat zur Behandlung von GM2-Gangliosidose wurde abgebrochen, weil positive Trends bei den klinischen Endpunkten fehlen würden. Gleichzeitig würden die Daten ein gutes Sicherheitsprofil des Medikaments ergeben. Diese Entscheidung habe keinen Einfluss auf die anderen derzeit getesteten Indikationen. Das sind Gaucher Typ 3 und Morbus Fabry.
Wir bedauern diese Entwicklung sehr. War Venglustat doch das aktuell einzige Medikament, dass für unsere Krankheitsbilder bereits bis zur Studienphase-III gediehen war. Vier Kinder und ein Erwachsener aus unserer Selbsthilfegruppe nahmen an der Studie teil. Wir stehen mit Sanofi-Deutschland und dem zuständigen Prüfarzt in engem Austausch, um mehr über die Gründe und die weiteren Schritte zu erfahren.
Hier die komplette Pressemitteilung: 20240425_press-release Venglustat steht auf Seite 7
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