Taylor Fields von Intrabio teilt uns mit, dass die US-amerikanische FDA die Einreichung des ergänzenden Antrags mit N-Acetyl-L-Leucin für GM2 zur Prüfung angenommen hat. Das sind gute Nachrichten. In den nächsten Wochen sollten wir mehr über den Zeitplan und die Aktivitäten der Einreichung erfahren, worüber Taylor uns auf dem Laufenden halten wird. Taylor dankt uns für die Zusammenarbeit und die Unterstützung des Projekts.

Hier die offizielle Mitteilung von Intrabio (von uns ins Deutsche übersetzt):

Die U.S. Food and Drug Administration (FDA) hat IntraBios ergänzenden neuen Arzneimittelantrag (sNDA) zur Überprüfung von AQNEURSA™ (Levacetylleucin, IB1001) zur Behandlung von GM2-Gangliosidosen angenommen. Der Antrag wurde mit einer vorrangigen Überprüfung versehen und hat ein Aktionsdatum vom 4. April 2025, das die FDA ändern kann.

Dies ist der erste Zulassungsantrag für GM2-Gangliosidosen, der jemals in den USA angenommen wurde. Die Einreichung des Antrags für GM2-Gangliosidosen folgt auf die FDA-Zulassung von AQNEURSA™ (Levacetylleucin), die am 24. September 2024 zur Behandlung der Niemann-Pick-Krankheit Typ C (NPC) bei Erwachsenen und Kindern mit einem Gewicht von ≥15 kg erfolgte.

Kathy Flynn, Chief Executive Officer der National Tay-Sachs and Allied Diseases Association, teilte mit: „Eine FDA-Zulassung von AQNEURSA könnte das Leben von Patienten und Familien, die mit Tay-Sachs oder Sandhoff-Krankheit leben, verändern. Obwohl wir wissen, dass dieser Antrag ein erster Schritt im Prozess ist, sind wir unglaublich motiviert und engagiert, weiterhin für sichere und wirksame Behandlungen zu kämpfen, die Patienten und Familien in der GM2-Gemeinschaft zugutekommen.

NTSAD ist stolz darauf, mit IntraBio zusammengearbeitet und ihre Bemühungen während des gesamten Entwicklungsprozesses unterstützt zu haben, und als Gemeinschaft stehen wir voll und ganz hinter ihrem Antrag.“ „IntraBio versteht die Dringlichkeit und den extrem hohen medizinischen Bedarf an sicheren und wirksamen Behandlungen für GM2-Gangliosidosen“, sagte Mallory Factor, Chief Executive Officer von IntraBio.

„Wir erkennen die erheblichen Herausforderungen an, denen Patienten und ihre Familien, die mit diesen seltenen und verheerenden Krankheiten leben, gegenüberstehen, und wir bleiben zutiefst verpflichtet, diese Therapie denen zu bringen, die sie am dringendsten benötigen.“ Wir danken der Gemeinschaft für die Unterstützung dieses Antrags.

Cass Fields Vizepräsident für externe Angelegenheiten IntraBio Inc.

Hier der Originaltext:

IntraBio Update Letter to GM2 Community sNDA