Gute Nachrichten von Azafaros. Die niederländische Pharmafirma gibt positive Daten aus der Phase-2-Studie mit Nizubaglustat bei GM2-Gangliosidose und Niemann-Pick-Krankheit Typ C bekannt. Diese Ergebnisse würden die weitere Entwicklung von Nizubaglustat für GM1 und GM2-Gangliosidose und Niemann-Pick, Typ C unterstützen. Die Phase-3-Studien sind für 2025 geplant –  auch in Europa und auch in Deutschland.

Die Phase-2-Studie wurde in Brasilien mit 13 Patienten über 12 Jahren durchgeführt,
um die Sicherheit, Pharmakodynamik (Dosis-Wirkungsbeziehung) und Pharmakokinetik (Was macht der Organismus mit dem Wirkstoff) bei zwei verschiedenen Dosierungen von Nizubaglustat zu bestimmen. Die Ergebnisse werden als Orientierung für die Festlegung der Zieldosis für die geplanten Zulassungsstudien der Phase 3 von Azafaros dienen.
Nach Abschluss des 12-wöchigen, doppelblinden und placebokontrollierten Teils der Studie sind die Patienten nun in die Verlängerungsphase eingetreten, in der alle Teilnehmer das Studienmedikament erhalten.

Chris Freitag (Mitte), Chief Medical Officer bei Azafaros, nahm 2023 an unserem runden Tisch zwischen Ärzten, Forschern und der Pharmaindustrie teil.

Stefano Portolano, CEO von Azafaros, sagte: „Die Ergebnisse der RAINBOW-Studie der Phase 2 markieren einen entscheidenden Moment in der Entwicklung von Nizubaglustat. Der duale Wirkmechanismus hebt Nizubaglustat von anderen Wirkstoffen ab und bedeutet einen großen Fortschritt. Wir sind von den Ergebnissen der Studie begeistert und mehr als zuversichtlich, dass Nizubaglustat das Potenzial hat, eine praktische, lebensverändernde Therapie für Patienten zu werden, die von GM1- und GM2-Gangliosidosen und NPC betroffen sind.  Azafaros ist nun bereit, im nächsten Jahr eine globale Phase-3-Studie zu beginnen.“

Hier geht es zur Original Pressemitteilung:
PRESS RELEASE_RAINBOW DATA_16_07_2024_FINAL