Leider gibt es keine guten Nachrichten zum Stand der Gentherapie in den USA. So teilte uns die Pharmafirma SIO mit, dass sie die Lizenzvereinbarung für die GM1- und GM2-Gentherapien (Tay-Sachs, Morbus Sandhoff und GM1) mit der Universität von Massachusetts (UMass) in Boston gekündigt hat.  Gleichzeitig hat das Unternehmen einen erheblichen Personalabbau durchgeführt. Zudem gab SIO bekannt, dass das Unternehmen Optionen wie einen Unternehmensverkauf oder eine Fusion prüfe.

Die einzige gute Nachricht ist, dass die kleine Olivia aus Deutschland und alle anderen bereits behandelten Kinder in der Uniklinik Massachusetts weiter behandelt und betreut werden. Ob die Studie mit anderen Geldgebern fortgesetzt werden kann, ist derzeit offen. Wir wissen nur, dass Forscher und UMass nach Geldgebern suchen, um die Studien fortzusetzen.

Hier ein ins Deutsche übersetzter Auszug aus der Pressemitteilung von SIO:

„Nach einer gründlichen Überprüfung unserer laufenden Programme und angesichts des aktuellen Umfelds der öffentlichen Finanzierung haben wir beschlossen, unsere GM1- und GM2-Lizenzvereinbarungen mit UMass zu kündigen und unsere damit verbundenen klinischen Studien und Herstellungsbetriebe einzustellen“, sagte David Nassif, JD, Chief Executive Officer von Sio. „Wir prüfen strategische Optionen, die den Shareholder Value effektiver maximieren können, und führen daher auch einen erheblichen Personalabbau durch, um Kapital zu sparen. Wir werden unsere Studienprüfer beim Abschluss laufender klinischer Aktivitäten unterstützen und die Patienten während der Kündigungsfrist weiterhin mit dem Studienmedikament versorgen. Wir sind sehr dankbar für die Unterstützung der GM1-, Tay-Sachs- und Sandhoff-Patientenorganisationen und fühlen uns geehrt, in den letzten Jahren mit so großartigen Patienten, Familien und Ärzten zusammengearbeitet zu haben.“

Unseren bisherigen Ansprechpartner bei SIO sind ebenfalls vom Personalabbau betroffen. Wir und unser medizinischer Beirat stehen aber in Kontakt mit den Forschern und Ärzten des Gentherapie-Projekt und hoffen auch wieder gute Nachrichten von dieser so wichtigen Behandlungsoption übermitteln zu können. Es ist leider ein sehr häufiges Problem, dass die Erforschung an Therapien und Medikamenten bei seltenen Erkrankungen an der Finanzierung scheitern.