– Das Unternehmen priorisiert branchenführende Programme im klinischen Stadium, AXO-AAV-GM1 und AXO-AAV-GM2, die ersten potenziellen krankheitsmodifizierenden Therapien für GM1-Gangliosidose bzw. Tay-Sachs/Sandhoff-Krankheit; und wird die AXO-Lenti-PD-Lizenzvereinbarung mit Oxford Biomedica für die Parkinson-Krankheit kündigen.

– Die Portfolio-Priorisierung ermöglicht es dem Unternehmen, Ressourcen zu fokussieren und die geschätzte Finanzierung bis in die zweite Hälfte des Jahres 2023 zu verlängern

–David Nassif, aktueller CFO und Chefsyndikus von Sio, wird zum Interims-CEO ernannt, nachdem der aktuelle CEO und Board Director Dr. Pavan Cheruvu das Unternehmen verlässt.

NEW YORK / DURHAM – Sio Gene Therapies Inc. (NASDAQ: SIOX), ein Unternehmen in der klinischen Phase, das sich auf die Entwicklung von Gentherapien konzentriert, um das Leben von Patienten mit neurodegenerativen Erkrankungen radikal zu verändern, gab heute ein Unternehmens-Update heraus, in dem die Priorisierung von AXO-AAV-GM1 und AXO-AAV-GM2, in seinem klinischen Produkt und das Stadium der AAV-Gentherapieprogramme für GM1- und GM2-Gangliosidose (Tay-Sachs/Sandhoff-Krankheit) bekannt gegeben wird. Die Priorisierung des Portfolios verlängert die geschätzte Liquidität des Unternehmens bis in die zweite Hälfte des Jahres 2023, über mehrere wichtige klinische Meilensteine ​​für beide Gentherapieprogramme hinaus. Mit dieser Priorisierung beabsichtigt das Unternehmen, seine Lizenzvereinbarung mit Oxford Biomedica für AXO-Lenti-PD, sein lentivirales Gentherapieprogramm für die Parkinson-Krankheit, zu kündigen.

Darüber hinaus hat das Unternehmen David Nassif als interimistischen Chief Executive Officer (CEO) und Mitglied des Board of Directors ernannt. Er löst Dr. Pavan Cheruvu ab, der das Unternehmen verlässt, um sich neuen Möglichkeiten zu widmen. Ein Suchausschuss des Sio-Vorstands wird sowohl interne als auch externe Kandidaten prüfen, um mit Unterstützung einer führenden Executive-Search-Firma einen dauerhaften CEO-Nachfolger zu finden.

Herr Nassif fügte hinzu: „Ich fühle mich geehrt, das Ruder von Sio zu übernehmen, während wir den Fokus der Organisation auf seltene genetische Krankheiten festigen und unsere Cash-Laufbahn bis in die zweite Hälfte des Jahres 2023 verlängern. Ich glaube, dass unsere Programme in GM1 und GM2 die Fähigkeit haben, die Versorgung von Patienten zu verändern, deshalb verdienen sie diesen verstärkten Fokus. Wir werden weiterhin aktiv eine Vielzahl von Initiativen und Optionen zur weiteren Verbesserung unserer Finanzlage prüfen, um das notwendige Kapital bereitzustellen, um unsere wichtigsten Prioritäten längerfristig weiter zu verfolgen. Wir glauben, dass pragmatische Maßnahmen zum Wachstum unseres Unternehmens in einem gut geführten Prozess mit den Interessen bedürftiger Patienten, unserer Mitarbeiter und unserer Aktionäre übereinstimmen, und wir freuen uns darauf, unsere Fortschritte bei diesen Bemühungen in Zukunft zu aktualisieren.“

„Der Vorstand ist zuversichtlich, dass Sio mit Davids umfassender Expertise in den Bereichen Finanzen, Recht und Betrieb in guten Händen ist, was sicherstellen wird, dass das Unternehmen nahtlos weiterarbeitet, um unsere vorrangigen Programme zur Bekämpfung von GM1- und GM2-Gangliosidosen erfolgreich voranzutreiben. Der Vorstand ist Pavan für seine Dienste für das Unternehmen dankbar und wünscht ihm alles Gute für die Zukunft“, sagte Frank Torti, Präsident des Verwaltungsrates.

Dr. Cheruvu fügte hinzu: „Die Tätigkeit als CEO von Sio in den letzten vier Jahren war ein immenses Privileg. Ich bin stolz auf unsere Bemühungen, Sio zu einem führenden Anbieter von ZNS-Gentherapien zu machen. Ich bin dankbar, dass ich die Gelegenheit hatte, das Unternehmen zu führen, und bin optimistisch, dass seine Programme für seltene Krankheiten das Potenzial haben werden, das Leben vieler Kinder mit GM1- und GM2-Gangliosidose zu verbessern.“

Aktualisierte Finanzlage
Das Unternehmen stellte eine Aktualisierung seiner Finanzressourcen bereit, einschließlich der Verfügbarkeit von Zahlungsmitteln und Zahlungsmitteläquivalenten in Höhe von ungefähr 82 Millionen Dollar ab 31. Dezember 2021 und geht davon aus, dass sein geschätzter Cash-Runway den laufenden Betrieb bis in die zweite Hälfte des Jahres 2023 finanzieren wird. Das Unternehmen beabsichtigt, die Ergebnisse des dritten Quartals 2021 des Geschäftsjahres vorzulegen auf den 11. Februar 2022.

Programmstatus und strategische Prioritäten

• AXO-AAV-GM1
  • Zehn Patienten aller pädiatrischen Subtypen der GM1-Gangliosidose haben bisher eine AXO-AAV-GM1-Gentherapie erhalten. Die Daten haben ein günstiges Risiko-Nutzen-Profil und eine dosisabhängige Verbesserung der wichtigsten Biomarker der Krankheitsaktivität (β-Galactosidase-Enzymaktivität im Serum und GM1-Gangliosid-Aktivität im Liquor) in den Niedrig- und Hochdosis-Kohorten gezeigt
  • Strategische Prioritäten:
    • 1. Halbjahr 2022: SIO will eine Datenaktualisierung aus Phase 1 der Phase-1/2-Studie präsentieren, einschließlich eines ersten Blicks auf Typ-I-Patienten (frühes Kleinkindalter), die in der Niedrigdosis-Kohorte behandelt wurden, und längerfristiger Daten aus Typ-II-Patienten (spätes Kleinkindalter / infantile bis juvenile  Patientenkohorte) auf zukünftigen wissenschaftlichen Konferenzen vorstellen.
    • 2022: SIO beabsichtigt mit der FDA (US-amerikanische Zulassungsbehörde) zusammenzuarbeiten, um die Daten der Stufe 1 zu überprüfen und die nächsten Schritte für die klinische Entwicklung zu erörtern.
• AXO-AAV-GM2
  • Behandlung der ersten vier Patienten in der Phase-1/2-Studie zur Untersuchung von AXO-AAV-GM2 bei Tay-Sachs- und Sandhoff-Erkrankungen, darunter ein Patient mit der Anfangsdosis und drei Patienten mit der niedrigen Dosis.
  • Strategische Prioritäten:
    • 2022: SIO plant weitere Patientenidentifikation, Screening und Aufnahme in die Kohorte mit mittlerer Dosis (n = ~3) der Dosisfindungsstudie.
• AXO-Lenti-PD
  • Nach einer gründlichen Analyse der Parkinson-Landschaft wertet das Unternehmen sein Parkinson-Programm aufgrund verschiedener Faktoren ab, darunter Ressourcenbedarf und Entwicklungszeitpläne, um eine sinnvolle Wertwende für das Programm zu erreichen, sowie ein zunehmend herausforderndes Markt- und Regulierungsumfeld für die Parkinson-Krankheit
  • Das Unternehmen geht davon aus, dass die Rechte an dem Programm bis 31. März 2022 an Oxford Biomedica zurückfallen.

David Nassif, JD, ist seit Juli 2019 Chief Financial Officer und General Counsel von Sio. Er verfügt über mehr als 25 Jahre Erfahrung in der Life-Science-Branche in leitenden Positionen im Finanzmanagement von öffentlichen und privaten Unternehmen in der Entwicklungsphase und in der kommerziellen Phase. Bevor er zu Sio kam, war Herr Nassif Executive Vice President, Chief Financial Officer und General Counsel von SteadyMed Therapeutics, einem Spezialpharmaunternehmen, bei dessen Börsengang im Jahr 2015 und bei dessen Übernahme durch United Therapeutics im August 2018 er maßgeblich beteiligt war. Von 2011 bis 2014 war Herr Nassif  President und Chief Financial Officer von Histogen, einem Unternehmen für regenerative Medizin, wo er auch die Herstellungs- und Qualitätssysteme beaufsichtigte. Zuvor war er Executive Vice President, General Counsel und Chief Financial Officer von Zogenix, einem auf ZNS ausgerichteten Spezialpharmaunternehmen, und Executive Vice President, Chief Financial Officer, General Counsel und Head of Business Development bei Amphastar Pharmaceuticals, einem führenden Generika- und Spezialpharmaunternehmen, wo er drei unternehmensdefinierende strategische Transaktionen initiierte. Zu Beginn seiner Karriere hatte Herr Nassif verschiedene Positionen bei Cypros Pharma, wo er maßgeblich an der Leitung der Fusion mit beteiligt war, bei Ribogene, Inc. Formen Questcor Pharmaceuticals inne. Er hat einen BS in Finanz- und Managementinformationssystemen mit Auszeichnung von der Universität von Virginia und ein JD von der Rechtswissenschaftlichen Fakultät der Universität von Virginia.

Sio-Gentherapien

Sio-Gene Therapie kombiniert modernste Wissenschaft mit mutiger Vorstellungskraft, um genetische Medikamente zu entwickeln, die darauf abzielen, das Leben von Patienten radikal zu verbessern. Unsere aktuelle Pipeline von Kandidaten im klinischen Stadium umfasst die ersten potenziell kurativen AAV-basierten Gentherapien für GM1-Gangliosidose und Tay-Sachs/Sandhoff-Erkrankungen, bei denen es sich um seltene und durchweg tödliche pädiatrische Erkrankungen handelt, die durch den Mangel eines einzelnen Gens verursacht werden. Unter der Leitung eines erfahrenen Teams von Gentherapie-Entwicklungsexperten und unterstützt durch die Zusammenarbeit mit führenden akademischen, Industrie- und Patientenvertretungsorganisationen konzentriert sich Sio darauf, seine Forschungen durch klinische Studien zu beschleunigen, um Patienten mit schwächenden Krankheiten durch die transformative Kraft von Gentherapien zu befreien. Weitere Informationen finden Sie unter www.siogtx.com .

Vorausschauende Aussagen

Diese Pressemitteilung enthält zukunftsgerichtete Aussagen im Sinne der Safe-Harbor-Bestimmungen des Private Securities Litigation Reform Act von 1995 und anderer bundesstaatlicher Wertpapiergesetze. Die Verwendung von Wörtern wie „glauben“, „erwarten“, „beabsichtigen“, „schätzen“, „können“ und andere ähnliche Ausdrücke sollen zukunftsgerichtete Aussagen kennzeichnen. Zum Beispiel alle Aussagen, die Sio in Bezug auf Kosten im Zusammenhang mit seinen Betriebsaktivitäten, Finanzierungsanforderungen und/oder Landebahn macht, um seine bevorstehenden klinischen Meilensteine ​​zu erreichen, erwartete Barmittelverbrennung, Erwartungen in Bezug auf Lizenz- und Handelsvereinbarungen sowie Zeitplan und Ergebnis seiner bevorstehenden klinischen und Herstellung Meilensteine ​​sind zukunftsweisend. Alle zukunftsgerichteten Aussagen basieren auf Schätzungen und Annahmen des Managements von Sio, die, obwohl Sio dies für angemessen hält, sind grundsätzlich ungewiss. Alle zukunftsgerichteten Aussagen unterliegen Risiken und Ungewissheiten, die dazu führen können, dass die tatsächlichen Ergebnisse erheblich von den Erwartungen von Sio abweichen. Zu diesen Risiken und Ungewissheiten gehören unter anderem die Auswirkungen der Covid-19-Pandemie auf die Geschäftstätigkeit von Sio; die tatsächlichen Mittel und/oder Start- und Landebahn, die für die klinischen und Produktentwicklungsaktivitäten von Sio und die erwarteten bevorstehenden Meilensteine ​​erforderlich sind; tatsächliche Kosten im Zusammenhang mit den klinischen und Produktentwicklungsaktivitäten von Sio und der Notwendigkeit von Sio, auf zusätzliche Kapitalressourcen zuzugreifen, bevor bevorstehende Meilensteine ​​erreicht werden; die Initiierung und Durchführung vorklinischer Studien und klinischer Versuche; die Verfügbarkeit von Daten aus klinischen Studien; das Auftreten unerwünschter Sicherheitsereignisse während unserer aktuellen und zukünftigen Studien; die Skalierung der Fertigung; das Ergebnis von Interaktionen mit Regulierungsbehörden und Erwartungen für behördliche Einreichungen und Genehmigungen; die kontinuierliche Entwicklung unserer Gentherapie-Produktkandidaten und -Plattformen; Sios wissenschaftlicher Ansatz und allgemeiner Entwicklungsfortschritt; und die Verfügbarkeit oder das kommerzielle Potenzial der Produktkandidaten von Sio. Diese Aussagen unterliegen auch einer Reihe wesentlicher Risiken und Ungewissheiten, die in Sios jüngstem Quartalsbericht auf Formular 10-Q beschrieben sind, der beim eingereicht wurde Wertpapier- und Börsenkommission am 12. November 2021, aktualisiert durch seine späteren Einreichungen bei der Wertpapier- und Börsenkommission. Jede zukunftsgerichtete Aussage gilt nur zu dem Zeitpunkt, an dem sie gemacht wurde. Sio übernimmt keine Verpflichtung, zukunftsgerichtete Aussagen öffentlich zu aktualisieren oder zu revidieren, sei es aufgrund neuer Informationen, zukünftiger Ereignisse oder aus anderen Gründen, es sei denn, dies ist gesetzlich vorgeschrieben.

Kontakte:

Medien
Josephine Belluardo, Ph.D.
LifeSci-Kommunikation
(646) 751-4361
jo@lifescicomms.com
info@siogtx.com

Investoren und Analysten
Parag V. Meswani, Pharm.D.
Sio Gene Therapies Inc.
Chief Commercial Officer
Parag.Meswani@siogtx.com

Quelle: Sio-Gentherapien