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Azafaros hat die internationale Phase-3-Studie mit Nizubaglustat bei Tay-Sachs, Morbus Sandhoff und GM1 (GM1 und GM2-Gangliosidosen) sowie bei der Niemann-Pick-Krankheit Typ C (NPC) begonnen. Die Pharmafirma teilt mit, dass der erste Patient im Rahmen eines globalen, zulassungsrelevanten klinischen Studienprogramms für GM1/GM2-Gangliosidosen und NPC mit spätinfantiler/juveniler Manifestation behandelt wurde.
Hier die ins deutsche übersetzte Pressemitteilung:
Leiden, Niederlande, 28. Juli 2025 – Azafaros, ein Unternehmen, das sich auf die Entwicklung von Behandlungen für den ungedeckten Bedarf von Patienten mit seltenen lysosomalen Speicherkrankheiten konzentriert, gab heute bekannt, dass der erste Patient im Rahmen des zulassungsrelevanten, multizentrischen klinischen Phase-3-Programms des Unternehmens zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit des Hauptprodukts des Unternehmens, Nizubaglustat, bei Patienten mit Niemann-Pick-Krankheit Typ C (NPC) und GM1/GM2-Gangliosidosen behandelt wurde.

Der Beginn der beiden Phase-3-Studien (NCT07054515) stellt einen wichtigen Meilenstein im Engagement von Azafaros dar, den dringenden ungedeckten medizinischen Bedarf von Kindern mit diesen verheerenden neurodegenerativen Erkrankungen zu decken.

Das Phase-3-Programm umfasst zwei Studien zu den spätinfantilen und juvenilen Formen von NPC sowie zu GM1/GM2-Gangliosidosen. Ziel der Studien ist es, das Potenzial von Nizubaglustat zur Veränderung des Krankheitsverlaufs und zur Verbesserung der funktionellen Ergebnisse bei diesen Patientengruppen zu untersuchen.

Die heutige Nachricht folgt auf den kürzlich erfolgten erfolgreichen Abschluss einer überzeichneten Serie-B-Finanzierung, die 132 Millionen Euro einbrachte, um die Entwicklung von Nizubaglustat zu beschleunigen und die Pipeline des Unternehmens auf weitere Indikationen zu erweitern.

„Die Behandlung des ersten Patienten in unserem Phase-3-Programm mit Nizubaglustat ist ein bedeutender Erfolg für Azafaros und ein großer Fortschritt in unseren Bemühungen, Patienten mit diesen schwerwiegenden Erkrankungen neue, krankheitsmodifizierende Behandlungen zu bieten“, sagte Stefano Portolano, Chief Executive Officer von Azafaros. „Wir sind den Patienten, Familien, Ärzten und Interessengruppen, die mit uns zusammenarbeiten, um diese vielversprechende Therapie voranzutreiben, zutiefst dankbar.“

Über die NAVIGATE-Studie

Die beiden 18-monatigen randomisierten, doppelblinden, placebokontrollierten Studien (2:1) werden Patienten an rund 35 Standorten in 15 Ländern weltweit rekrutieren, darunter in den USA, Europa und Lateinamerika. Es wird erwartet, dass rund 70 Patienten in die Studien aufgenommen werden. Der primäre Endpunkt beider Studien ist die Veränderung des SARA-Werts (Scale for the Assessment and Rating of Ataxia) vom Ausgangswert bis zum 18. Monat, wobei sowohl der Gesamt- als auch der funktionelle SARA-Wert ausgewertet werden.

Die finale Genehmigung für einen Studienstandort in Deutschland wird zum Ende des Jahres erwartet. Für weitere Fragen stehen wir gerne zur Verfügung: info@tay-sachs-sandhoff.de