​Das Pharma-Unternehmen Taysha startet in der zweiten Jahreshälfte 2021 seine Studie zur Gentherapie und sucht ab sofort weltweit nach geeigneten Kindern für die Studie. Sie dürfen allerdings nicht älter als 12 Monate sein.

Welche Kinder tatsächlich geeignet sind, wird das Studienteam ausführlich mit den Eltern besprechen. Die Kinder müssen:

• 12 Monate oder jünger sein​

• Tay-Sachs oder Morbus Sandhoff müssen diagnostiziert sein. 

​In die Studie werden Kinder aufgenommen, wo immer sie und ihre Familien wohnen. Die Klinische Studie wird ausschließlich im Kingston Health Sciences Center der Queen’s University in Kingston, Ontario, Kanada, durchgeführt. 

Die Gentherapie wird intrathekal, also über das Hirnwasser einmalig injiziert.

Unsere Selbsthilfegruppe unterstützt alle Forschungen und Studien zu einer Gentherapie für die Gangliosidosen. Wir hoffen, dass Kinder unter 12 Monaten gefunden werden, sind aber skeptisch, weil die Diagnose in der Regel um den ersten Geburtstag gestellt wird, Wir würden uns deshalb eine Ausweitung der Altersgrenzen wünschen.

Hier ein Erklärvideo in englischer Sprache zur Studie: ​