Neue Hoffnung für Patienten mit Tay-Sachs oder Sandhoff

paris-9633Unsere größte Hoffnung auf eine Heilung liegt immer noch in der Gentherapie vom Team von Professor Tim Cox in Cambridge (GB).

Es ist die einzige Methode, die die Krankheit tatsächlich zum Stoppen bringen könnte.

Bei der Gentherapie wird mit Hilfe von Vektoren die ins Gehirn gebracht werden das defekte Gen überschrieben. In Tieren kam es, rechtzeitig angewendet, zu einem nahezu normalen Lebensverlauf. In den letzten Jahren gab es leider immer wieder Probleme und unerwünschte Nebenwirkungen bei den Vektoren.

Zu Beginn des Jahres kam nun ein Forschungs-Update von Cambridge, dass die Probleme mit den Vektoren gelöst seien und nun alles auf den Weg gebracht wird, um mit einer klinischen Studie am Menschen zu beginnen. Aufgrund des endgültigen Abschlusses notwendiger Tests und einem gewissen bürokratischen Aufwand für die Genehmigung, hofft man, wenn alles funktioniert, im Jahr 2018 mit der Auswahl der Patienten für die klinische Studie beginnen zu können.

Anbei das komplette Update, das dankenswerterweise von Melanie übersetzt wurde.

„Wir freuen uns, Euch ein neues Update über den aktuellen Stand der Forschung nach einer potentiellen Behandlungsmethode für Tay-Sachs und Sandhoff an der Universität von Cambridge und dem Addenbrook Krankenhaus geben zu können. Seit unserem letzten Update hat sich das Team verstärkt darauf konzentriert herauszufinden, worin die aufgetretenen Probleme mit den menschlichen Vektoren lagen, welche dazu gedacht waren, die gesunden Gene in den Körper einzubringen. Auch wenn dieser Vorgang eine Weile brauchte, sind wir froh, nun verkünden zu können, daß die Probleme gelöst werden konnten und daß wir nun mit einem anderen Produktionsteam zusammenarbeiten, das auch viel mehr Erfahrung mit der Herstellung von Vektoren für klinische Studien hat. Der Gruppe wurde eine Verlängerung vom Medical Research Council zugesprochen, um mit dem Projekt in Cambridge fortzufahren und, zum Glück, bei all den Unwegbarkeiten, das Team dort ist weiterhin ein Team – und immernoch „voll dabei“! Die große Frage, die jeder haben wird, ist: Was bedeutet das für uns? Leider hatte die notwendige Findung neuer Vektoren eine Verzögerung der Arbeit zur Folge, bevor es zum nächsten Meilenstein des Projekts, der „behördlichen Genehmigung“ der Vektoren und die Ausgestaltung der Studie, kommen konnte. Aber jetzt, da die klinische Prüfung der Vektoren sich dem Abschluss nähert und bis jetzt erfolgreich ist, planen wir, die verschiedenen Regulatorien Anfang 2017 anzugehen. Warum ist das wichtig? Nun, ohne deren Befürwortung und Unterstützung kann das Projekt nicht auf die nächste Stufe gebracht werden und das ist der Beginn der klinischen Studie an Kindern mit Tay-Sachs und Sandhoff. Es besteht realistische Hoffnung, dass, wenn in den nächsten Monaten alles nach Plan läuft, wir in der Lage sein werden mit dem dritten Meilenstein des Projekts, die Auswahl der Teilnehmer an der Studie, in 2018 beginnen zu können.“

Von den Mitgliedern des European Tay-Sachs and Sandhoff Charity Consortium (ETSCC)

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Und hier das englische Original:

„We are pleased to bring you the latest update to the research into a potential treatment for Tay-Sachs and Sandhoff disease being undertaken at the University of Cambridge and Addenbrooke’s Hospital. Since our last update, the team have sought hard to understand the problems that they encountered with the human-type vectors which were supplied to administer the healthy genes. Although this has taken a long time to complete, we are delighted to announce that they have resolved the issues, and now work with a different manufacturing team and one much more experienced with making vectors used in clinical trials. The group has been awarded a grant extension by the Medical Research Council to continue with the project in Cambridge and thankfully, with all the uncertainty, the team there is very much a team – and still ‘in there’! The main question everyone will have is: what does this mean for us? Unfortunately, the necessary re-testing of new vectors imposed a delay to the work before it could move on to the second milestone in the project, which is getting ‘Regulatory Approval’ for the vectors and the design of the clinical trial. However, now that clinical testing for the working vector is not only nearing completion, but has also been successful we are planning on approaching the various regulatory bodies in early 2017. Why is this important? Well, without their support and backing the project will not be able to continue to the next stage which is starting a clinical trial in children with Tay-Sachs and Sandhoff disease. There is real hope that if everything goes to plan over the coming months we would be in a position to start the third milestone of the project which is recruitment in 2018.
The members of the European Tay-Sachs & Sandhoff Disease Charity Consortium (ETSCC)“


 

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