2019-09-22T14:41:01+00:0022. September 2019|

Nach München startet die N-Acetyl-L-Leucin Studie nun auch in Gießen

Nachdem die Rekrutierung zur Studie der Auswirkungen von N-Acetyl-L-Leucin auf die GM2-Gangliosidose Anfang September in München begonnen wurde, wird nun auch Anfang Oktober die Rekrutierung in Gießen beginnen. Es ist die erste Medikamentenstudie in Deutschland und sogar in Europa, die die GM-2-Gangliosidosen (Tay-Sachs und Sandhoff) einschließt.

Diese drei Frauen haben die Studie zusammen mit Professor Strupp vorangebracht: Dr. Tatjana Bremova, Taylor Fields und Professor Frances Platt.

Hier das offizielle Statement von Intrabio:

Die Firma IntraBio Inc. freut sich zu bestätigen, dass die klinische Studie IB1001-202 „Auswirkungen von N-Acetyl-L-Leucin auf die GM2-Gangliosidose (Tay-Sachs- und Sandhoff-Krankheit) in Deutschland zur Rekrutierung offen ist. Es handelt sich um eine multinationale, multizentrische, Open-label (Probant und Prüfarzt sind über den Wirkstoff in Kenntnis gesetzt), rater-blinded (der Auswerter weiß nicht, ob der Probant den Wirkstoff bekommen hat oder Placebo) Studie.

IB1001-202 ist eine multinationale Studie, die die Wirkungen des neuen Arzneimittels IB1001 (N-Acetyl-L-Leucin) zur Behandlung von GM2-Gangliosidose (Tay-Sachs und Sandhoff) untersucht.

Birgit Hardt im Gespräch mit Professor Michael Strupp und Dr. Eugen Mengel.

IB1001-202 wurde zuvor von unabhängigen Ethikkommissionen und dem Bundesinstitut für Arzneimittel und Medizinprodukte (BfArM) (EudraCT: 2018-004406-25) sowie von nationalen Aufsichtsbehörden in Spanien, dem Vereinigten Königreich und der FDA in den USA (IND 142302) zugelassen.

In Deutschland/ Europa können Patienten ab 6 Jahren mit einer genetisch bestätigten Diagnose GM2-Gangliosidose rekrutiert werden. Die Studie wird aus drei Studienphasen bestehen: einem Basiszeitraum, d.h. einem Behandlungszeitraum von 6 Wochen und einem Auswaschzeitraum von 6 Wochen nach der Behandlung und im Anschluss gefolgt von einer geplanten einjährigen Verlängerungsphase. Den Patienten (und einer Pflegekraft) werden angemessene Auslagen, die für die Teilnahme an der Studie anfallen, wie z. B. Reisekosten und Parkgebühren, erstattet.

Professor Michael Strupp (München) und Professor Andreas Hahn (Gießen) vertreten die beiden Forschungszentren für die Studie in Deutschland.

In Deutschland wurden zwei Standorte für die Studie offiziell eingerichtet.  : die Ludwig-Maximilians-Universität (LMU) München und die Universität Gießen. Seit September rekrutiert die LMU München aktiv Patienten. Es ist geplant, dass die Universität Gießen im Oktober 2019 mit der Rekrutierung beginnt. Zusätzliche Zentren könnten hinzukommen.

Patienten und Familien, die mehr über die Studie erfahren möchten, einschließlich der Zulassungskriterien und des Zulassungsverfahrens, sollten sich an ihren potenziellen Studienort, bzw. ihren behandelnden Arzt wenden.

Die Studienorte:

Ludwig Maximilian University of Munich
Prüfarzt: Susanne Schneider, MD
Kontaktperson: Anita Hennig, MD
Email: Anita.Hennig@med.uni-muenchen.de
Tel: +49(0)89 4400 76777

University of Giessen
Prüfarzt: Andreas Hahn, MD
Kontaktperson: Kyriakos Martakis, MD
Email: Kyriakos.Martakis@paediat.med.uni-giessen.de
Tel: +49 (0)641 985 43543

(Zusätzliche Zentren könnten hinzukommen)

Die vollständigen Zulassungskriterien sowie Einzelheiten zu Studienbewertungen, Standorten für multinationale klinische Studien usw. finden Sie unter ClinicalTrials.Gov (NCT03759665).

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