2020-07-23T14:08:31+00:0023. Juli 2020|

Idorsia startet natürliche Verlaufsstudie

Die Pharmafirma  Idorsia Pharmaceuticals Ltd. hat eine natürliche Verlaufsstudie (Retrieve-Studie) für pädiatrische Patienten (Kinder und Jugendliche) mit frühem Auftreten von GM1-Gangliosidosen, GM2-Gangliosidosen (Tay-Sachs, Sandhoff, AB-Variante) oder der Gaucher-Krankheit Typ 2 gestartet.

Der Sitz von Idorsia befindet sich in der Nähe von Basel in der Schweiz – einem europäischen Biotech-Zentrum – und ist auf die Entdeckung und Entwicklung kleiner Moleküle spezialisiert, um innovative therapeutische Möglichkeiten zu bieten. Der Zweck von Idorsia ist es laut eigener Aussage, mehr innovative Medikamente zu entdecken, zu entwickeln und den Patienten anzubieten.

Diese Studie wird durchgeführt, um den natürlichen Verlauf dieser Krankheiten (GM1- und GM2-Gangliosidosen und Gaucher Typ 2) besser zu verstehen. Es ist geplant, Informationen zu mindestens 180 Patienten zu sammeln. Für mindestens 150 verstorbene Patienten (Gruppe A) ist eine retrospektive Datenerfassung geplant. Gruppe B ist für Patienten gedacht, die zum Zeitpunkt der Aufnahme am Leben sind. In Gruppe B sollen umfassendere Daten von mindestens 30 Patienten gesammelt werden. Die Studienteilnehmer müssen am oder nach dem 1. Januar 2000 geboren worden sein und erste neurologische Symptome innerhalb von 24 Monaten nach der Geburt gehabt haben. Es geht somit vor allem um infantile Verlaufsformen.

Ziel dieser Studie ist es, relevante Informationen für eine angemessene Gestaltung eines potenziellen späteren Forschungsprogramms für diese Krankheiten zu sammeln.

In dieser Studie wird keine Therapie angeboten.

Die Studie wurde erstmalig am 14. Juli 2020 auf ClinicalTrials veröffentlicht: Hier der LINK.

Die Studie soll im November 2021 beendet werden.

Die Retrospektive Datenerfassung der bereits verstorbenen Patienten läuft bereits seit Juli 2019.

Insgesamt gibt es weltweit 17 Studienzentren (Kliniken und Forschungseinrichtungen) in Europa, Brasilien und den USA, die sich an der Studie beteiligen. In Deutschland ist die SphinCS GmbH in Hochheim das Studienzentrum.

 

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