Das Pharma-Unternehmen SIO arbeitet mit Hochdruck an Gentherapien für schwere neurodegenerative Erkrankungen. darunter auch an einer Gentherapie für die GM1- und die GM2-Gangliosidosen. Unsere Selbsthilfegruppe steht mit den Patientenbeauftragten und beteiligten Wissenschaftlern und Ärzten in engem Austausch. Wir und auch andere Patientenorganisationen stellen immer wieder viele Fragen zum Fortgang dieser spannenden Studien. Die am häufigsten gestellten Fragen hat SIO jetzt in einem Papier zusammen gestellt. Zudem wird die Therapie und der Ablauf der Studie noch einmal anschaulich erklärt.

 

Hier der Link zum PDF der Broschüre:

AXO-AAV-GM2 Trial Brochure Jun2021