Vom 13 bis 15. Mai war Birgit für „Hand in Hand“ bei einem wissenschaftlichen Kongress in London. Es ging um den Forschungsstand der Gentherapien bei lysosomalen Speicherkrankheiten – vor allem bei GM-2-Gangliosidosen (Tay-Sachs und Sandhoff).
Zu den Referenten gehörten Prof. Timothy Cox, Gerry Cox von der Firma Genzyme, Dr. Claire Booth, Begona Cachon-Gonzalez und andere Wissenschaftler und Ärzte. Auch der Stand der klinischen Studen zu neuen Medikamaneten wurde vorgestellt.
Unter anderem gibt es Forschungen an einem neuen Medikament, das die Restaktivität der betroffenen Enzyme stärken kann.
Die klinische Studie für die Gentherapie von Professor Cox wird sich leider verzögern. Im Frühjahr 2016 wird sie nicht wie vorgesehen starten können. Möglicherweise im Sommer oder Herbst 2016.
Die Vertreter der nationalen und europäischen Selbsthilfegruppen beim Kongress in London: Nikki Backus, Birgit Hardt, Beatric Fernandez-Dominguez, Dan Lewi und Patricia Durao-Levi.
Birgit und Ainhoa vor dem Buckinham-Palast.
Das Programm des Kongresses:
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