In Dallas (USA) hat sich heute (30.04.2020) ein Startup-Unternehmen vorgestellt, das die Entwicklung von Therapien für seltene neurologische Erkrankungen beschleunigen möchte, von denen Kinder überproportional betroffen sind. Tay-Sachs und Sandhoff sind von Anfang an dabei. Dabei geht es vor allem um die Entwicklung von Gentherapien. Das Unternehmen mit dem Namen „Taysha Gene Therapies“ hat ein Startkapital von 30 Millionen US-Dollar und arbeitet mit der UT-Southwestern zusammen, der medizinischen Fakultät der Universität von Texas.
Bei seiner Gründung am Mittwoch in Texas hat Taysha die ersten vier Programme bekannt gegeben, die es vorantreiben will. Das Leitprodukt heißt TGTX-101 und ist eine Gentherapie für die GM2-Gangliosidose, also Tay-Sachs und Sandhoff. Versuche am Menschen sollen voraussichtlich bereits zum Jahresende 2020 starten. Die drei anderen Programme zielen auf die seltenen neurologischen Störungen: SURF-1-Mangel, SLC6A1-Haploinsuffizienz und das Rett-Syndrom. Hier sollen die klinischen Studien 2021 beantragt werden.
Wissenschaftliches Aushängeschild des neuen Unternehmens ist das Gen-Therapie-Programm der Universität Texas mit den beiden Forschern Steven Gray (Bild rechts) und dem pädiatrischen Neurologen Berge Minassian. Erste Ergebnisse aus den präklinischen Studien an Tay-Sachs und Sandhoff zeigen „einen signifikanten Überlebensvorteil“, sagt der Leiter und CEO von Taysha, R.A. Session.
R.A. Session II
Session (Bild links) ist kein Unbekannter im Pharma- und Gentherapiebereich. Er brachte einst Forscher und Pharmaindustrie zusammen, um das gentherapeutische Medikament „Zolgensma“ zu entwickeln. Die Pharmafirma AveXis, die es zur Marktreife brachte, wurde von ihm geleitet. Vor allem wegen „Zolgensma“ wurde diese Firma dann von Novartis aufgekauft. „Zolgensma“ machte dann eine zweifelhafte Karriere als „teuerstes Medikament der Welt“ und Novartis startete eine höchst umstrittene „Medikamentenlotterie“.
Solchen Aufkäufe kleinerer Hightech-Unternehmen durch die großen Pharmakonzerne will R.A. Session mit der neuen Firma „Taysha“ vorbeugen, indem er alle zwei bis drei Jahre ein neues Produkt auf den Markt bringt. Denn bei einer erfolgreichen Gentherapie mit nur einer notwendigen Gabe sinke der Kreis der potentiellen Patienten in genau diesem Zeitraum, weil alle in Frage kommenden Patienten behandelt worden seien. Und bei seltenen Krankheiten wie Tay-Sachs und Sandhoff kommen zum Glück nicht so viele neue Fälle dazu. R.A. Session ist überzeugt, dass kleine Biotech-Unternehmen nur neben den großen Pharmakonzernen bestehen können, wenn Sie sich nicht nur auf ein Produkt (Single-Asset) fokussieren. Dazu Session: „Sie sehen immer weniger Single-Asset-Deals. Entweder verfügt das Unternehmen über ein Leitprogramm, eine Fertigungskapazität und eine Plattform zur Erstellung neuer Programme oder Unternehmen, die für die Menschen wichtig sind, oder sie haben mehrere Ziele, um Nachhaltigkeit zu schaffen.“
Im neuen Unternehmen wird R.A. Session mit seiner neuen Firma Taysha die klinische Entwicklung, Regulierung, Vermarktung und die Herstellung der Therapien übernehmen. Das Forscherteam der Southwestern Universiät Texas ist für die vorklinische Entdeckung, Entwicklung und Teile der Herstellung verantwortlich.
Ein sicherlich interessantes Projekt, zumal die Forschungen von Steven Gray durchaus Potential versprechen. Professor Konrad Sandhoff berichtete uns schon Anfang 2019 von seinen Forschungen und Versuchen. Neu ist, das sich jetzt ein Startup gegründet hat, das auch für unsere Krankheit, so wie für viele andere Seltenen Krankheiten, Gelder aufgetrieben hat und mit dem Team von Gray zusammen arbeiten und entwickeln wird.
Hier ein Bericht zur Startup-Gründung
Der Bericht der Dallas Morning News
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