Es gibt Neuigkeiten von der Gentherapie-Studie von Taysha. Folgenden Brief hat unsere Selbsthilfegruppe heute erhalten. Die Queens-University in Ontario beginnt, erste Patienten für die Phase-1/2-Studie auszusuchen. Leider werden in einem ersten Schritt nur Kinder eingeschlossen, die nicht älter als 12 Monate sind. Allerdings überlegt Taysha nach der Auswertung dieses ersten Schrittes, auch ältere Kinder einzuschließen. Mit unserer natürlichen Verlaufsstudie und im engen Kontakt mit Dr. Eugen Mengel arbeiten wir daran, dass dies möglichst bald geschieht. Mit der natürlichen Verlaufsstudie, die wir mit der SphinCS durchführen, wollen wir aber auch erreichen, das die Krankheit früher diagnostiziert werden kann.

Wer weitere Fragen hat, kann uns gerne kontaktieren. Unsere Selbsthilfegruppe „Hand in Hand“ steht in engem Kontakt zu Taysha.

Wir haben das Original von Taysha, das uns heute erreichte für unsere Familien ins Deutsche übersetzt:

Liebe Tay-Sachs und Sandhoff Community,
Wir freuen uns, Ihnen mitteilen zu können, dass eine klinische Phase-1/2-Studie mit TSHA-101 derzeit Patienten mit infantiler GM2-Gangliosidose, auch bekannt als Tay-Sachs- und Sandhoff-Erkrankungen einschließt.

Die klinische Studie wird vom Kingston Health Sciences Centre an der Queen es University in Ontario, Kanada durchgeführt. Finanziell wird sie durch das Canadian Glycomics Network (GlycoNet) und Taysha Gene Therapies, Inc. unterstützt. Taysha ist ein patientenzentriertes Gentherapieunternehmen, das sich auf monogene Erkrankungen des zentralen Nervensystems konzentriert.

In erster Linie besteht der Zweck dieser klinischen Studie darin, die Sicherheit von TSHA-101, einer
AAV9-basierten Gentherapie, zu untersuchen. Die Studie wird aber auch dazu beitragen, festzustellen, ob es eine Verbesserung der Symptome und der Lebenserwartung der Kinder eintritt, die TSHA-101 erhalten haben.

Es können nur Kinder eingeschlossen werden, die nicht älter als 12 Monate sind und bei denen eine GM-2-Gangliosidose diagnostiziert wurde. Es können auch Kinder eingeschlossen werden, die nicht in Kanada leben. Allerdings ist ein Besuch des im Kingston Health Sciences Center
der Universität in Kingston in Ontario (Kanada) notwendig.

TSHA-101 ist ein innovativer Ansatz in der Gentherapie, da es entwickelt wurde, um beide HEX-Gene (Hex A und Hex B) zur gleichen Zeit in der gleichen Zelle. TSHA-101 wird als Einzelinjektion durch die Rückenmarksflüssigkeit, als intrathekale Lieferung bekannt. Wir hoffen auf die Ergebnisse dieser ersten Studie von TSHA-101, Sicherheit unserer Patienten hat nach wie vor höchste Priorität.
Wir empfehlen Ihnen, http://www.tsd-sdgtxtrial.com/ für weitere Informationen über die TSHA-101 zu besuchen.
Wenn Sie mehr über die Berechtigungskriterien erfahren möchten, können Sie sich an das Forschungsteam unter
info@TSD-SDGtxtrial.com.
Wir sind dankbar für die Unterstützung der GM2-Gangliosidose-Gemeinschaften und für die Queen es University für ihre Bemühungen, TSHA-101 in die Klinik zu bringen. Wir werden Sie über Fortschritte und den Verlauf der klinischen Studie weiter unterrichten.

Herzliche Grüße,
Das Taysha Team

Wir weisen darauf hin, dass die Studie noch nicht bei ClincalTrials gelistet ist. Taysha berichtet uns aber, dass dies in Kürze geschehen wird. Die erforderlichen Unterlagen würden gerade eingereicht.