Die Pharmafirma IntraBio Inc. schickte uns den folgenden Zwischenbericht zu Ihrer IB1001-Studie zu den GM-2-Gangliosidosen, den wir hier gerne ins Deutsche übersetzt wiedergeben. „Hand in Hand gegen Tay-Sachs und Sandhoff e.V.“ freut sich über den Erfolg dieser Studie. Es zahlt sich aus, dass unsere Selbsthilfegruppe seit 2016 die individuellen Heilversuche an der Ludwig-Maximilians Universität München unterstützt hat, die zu dieser Studie führten. Vier unserer Patienten nahmen daran teil, waren die allerersten von  Tay-Sachs oder Morbus Sandhoff Betroffene, die unter wissenschaftlicher Aufsicht mit dem Wirkstoff behandelt wurden. Wir drücken die Daumen, dass die Ergebnisse der Studie jetzt auch schnell zu einer Zulassung führen.

Hier das wichtigste aus dem Schreiben von Intrabio in deutscher Übersetzung:

IntraBio berichtet von statistisch signifikanten und klinisch aussagekräftigen
Verbesserungen bei der Verwendung von IB1001 zur Behandlung von GM2-Gangliosidose
(Tay-Sachs- und Morbus Sandhoff)

Diese Multinationale klinische Studie ist die erste erfolgreiche klinische Studie für GM2-Gangliosidosen; die günstigen Sicherheits- und Wirksamkeitsdaten sind im Einklang mit den zuvor angekündigten klinischen IB1001-Daten  – Versuchsergebnisse für NPC 

OXFORD, Großbritannien. 19. August 2021: IntraBio Inc gab heute positive Daten seiner multinationalen klinischen Studie mit IB1001 zur Behandlung von GM2-Gangliosidose (Tay-Sachs und Sandhoff-Krankheit). IB1001 zeigte in der Studie eine statistisch signifikante und klinisch bedeutsame Verbesserung der Symptome, Funktionsfähigkeit und Lebensqualität sowohl in den primären als auch in den sekundären Endpunkten für pädiatrische und erwachsene Patienten mit einer GM2-Gangliosidose.

Die Studie erreichte ihren primären Endpunkt, den „Clinical Impression of Change in Severity (CI-CS)“, die zentralisiert und anonymisiert von Professoren für Neurologie mit Expertise in Bewegungsstörungen und neurologischen Störungen bewertet wurden. Die Studie erreichte auch sekundäre Endpunkte, einschließlich der Skala für die Bewertung von Ataxie (SARA), die modifizierte Bewertungsskala für Behinderungen (mDRS) und den Clinical Global Impression of Change (CGI-C), bewertet durch Pflegepersonal und Patienten.

Prof. Susanne Schneider bei unserer Familienkonferenz 2020 in Würzburg.

Es wurde beobachtet, dass IB1001 sicher und gut verträglich ist, ohne arzneimittelbedingte schwerwiegende Nebenwirkungen. „Die Ergebnisse dieser Studie sind für die GM2-Community enorm wichtig“, sagte Dr. Susanne Schneider, Studienleiterin und Professorin für Neurologie an der Ludwig Maximilian Universität München. „IB1001 ist das erste Medikament, das eine statistisch signifikante und klinisch bedeutsame Wirkung zur Behandlung der GM2-Gangliosidose aufweist. IB1001 hat eine sehr überzeugendes Sicherheitsprofil, kann einfach oral verabreicht werden [Beutel mit Wasser gemischt], und bestätigt ein sehr günstiges Nutzen-Risiko-Profil zur Behandlung dieser verheerenden Krankheit.“

Professor Antony Galione, Professor für Pharmakologie an der Universität of Oxford kommentierte: „GM2-Gangliosidose (Tay-Sachs- und Sandhoff-Krankheit) ist ein eine verheerende Krankheit, für die es noch keine verfügbare Behandlung gab. Wir freuen uns sehr darüber, mit IB1001 das erste Medikament zu entwickeln, das bei dieser Erkrankung wirksam ist und das Leben von vielen Patienten und ihren Familien verbessern kann. Angesichts dessen, was über den Mechanismus von IB1001 bekannt ist, und die erfolgreichen klinischen Studien werden wir dieses Medikament auch für andere seltene genetische, neurologische Erkrankungen testen, aber auch für häufigere neurodegenerative Erkrankungen, für die es einen ungedeckten medizinischen Bedarf gebe.“

Die positiven Ergebnisse dieser IB1001-202-Studie werden durch das Wirksamkeits- und Sicherheitsprofil verstärkt, das von IB1001 bereits in der erfolgreichen IB1001-201-Studie von IntraBio für Niemann-Pick Typ C (NPC) nachgewiesen wurde. Wie in der klinischen Studie IB1001-202 für GM2 Gangliosidose, IB1001-201 war es die erste klinische Studie, die statistische Signifikanz zeigte und eine klinisch bedeutsame Wirkung bei Patienten mit NPC. Diese Ergebnisse liefern weitere Dynamik für das für IB1001 geplante breite klinische Entwicklungsprogramm, das an einen hohen ungedeckten medizinischen Bedarf für die Behandlung von seltenen und häufigen neurologischen Störungen adressiert ist.

Über IB1001

IB1001, N-Acetyl-L-leucin, ist eine oral verabreichte modifizierte Aminosäure. In-vivo-Studien haben N-Acetyl-L-leucin als aktives Isomer von N-Acetyl-DL-leucin identifiziert, das stellen die neuronale Funktion wieder her und schützen/verzögern das Fortschreiten der Krankheit in mehreren neurologische Schaltkreise des Gehirns. Der Mechanismus von N-Acetyl-L-leucin ist multimodal, einschließlich eines veränderten Glukose- und Antioxidantienstoffwechsels, einer reduzierten lysosomalen Speicherung und der Verringerung der Neuroinflammation im Kleinhirn, was zu einer Abschwächung des Zelltods führt.

IntraBio hat die Bezeichnung „Orphan Drug“ für Acetyl-Leucin von der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) und der Europäischen Kommission (EMA)  zur Behandlung von NPC, GM2, A-T und Spinozerebelläre Ataxien (40+ Subtypen) erhalten. Darüber hinaus erhielt Acetyl-Leucin die Bezeichnung „Orphan Drug“ für seltene pädiatrische Erkrankungen für NPC, GM2 und A-T sowie Fast Track Bezeichnungen für NPC und GM2 von der US-amerikanischen FDA.

Über IntraBio

IntraBio Inc ist ein biopharmazeutisches Unternehmen mit einer Arzneimittelpipeline, einschließlich neuartiger Behandlungen für häufige und seltene neurodegenerative Erkrankungen. Seine klinischen Programme nutzen die Expertise über die Funktion des Lysosoms und die intrazelluläre Kalziumsignalisierung seiner wissenschaftlichen Gründer von der Universität Oxford und der Universität München.

Das Management von IntraBio verfügt über eine Erfolgsbilanz in der Medikamentenentwicklung in den USA und Europa. Das Team von IntraBio übersetzt innovative wissenschaftliche Forschung in den Bereichen lysosomaler Biologie, Autophagie und Neurologie in neuartige Medikamente für ein breites Spektrum von genetischen und neurodegenerativen Erkrankungen, um das Leben der Patienten und ihrer Familien signifikant zu verbessern.
IntraBio Inc ist ein US-amerikanisches Unternehmen mit Hauptgeschäftssitz in Oxford, Großbritannien.

Cass Fields
www.intrabio.com

Hier der Link zum englischen Original der IntraBio-Mitteilung