Azafaros veröffentlicht gute Daten aus Phase-2-Studie
Gute Nachrichten von Azafaros. Die niederländische Pharmafirma gibt positive Daten aus der Phase-2-Studie mit Nizubaglustat bei GM2-Gangliosidose und Niemann-Pick-Krankheit Typ C bekannt. Diese Ergebnisse würden die weitere [...]
Überraschendes Aus für Sanofi-Studie
Leider keine guten Nachrichten. Die Pharmafirma Sanofi teilt in ihrer vierteljährlichen Pressemitteilung mit, dass sie die Amethist-Studie mit Venglustat für die GM2-Gangliosidosen abbricht. Wörtlich heißt es in [...]
Unser Verein feierte am Tag der Seltenen an der Uniklinik Würzburg mit
Die Referenten und Podiumsteilnehmer beim Tag der Seltenen Erkrankungen an der Uniklinik in Würzburg. Zum Tag der Seltenen Erkrankungen, der 2024 tatsächlich auf das Seltene [...]
Azafaros beendet Phase-2-Studie für neues Medikament bei Tay-Sachs, Sandhoff und Niemann-Pick
Chris Freitag (Mitte), Chief Medical Officer bei Azafaros, nahm 2023 an unserem runden Tisch zwischen Ärzten, Forschern und der Pharmaindustrie teil. Azafaros verkündet Abschluss der [...]
Hand in Hand gewinnt Stiftungspreis
Birgit und Dario freuen sich über den Stiftungspreis, den Dietmar Jonas und Madelaine Müller überreichten. Bereits zum elften Mal lobt die Town & Country Stiftung [...]
Lauf mit Hand in Hand den Rare Diseases Run 2024
In diesem Jahr ist es ein ganz besonderes Datum. Rund um den 29. Februar 2024 organisieren 22 Selbsthilfegruppen aus ganz Deutschland, die Seltene Krankheiten vertreten, den Rare [...]