SIO priorisiert seine GM1- und GM2-Gentherapie
Bei unserer Familienkonferenz 2021 hatten wir eine Live-Schalte nach Boston zu Prof. Dr. Florian Eichler, der SIO als Prüfarzt bei der Gentherapie unterstützt. Sio Gene [...]
Idorsia veröffentlicht Studie zu Biomarkern bei GM2 und GM1
Dr. Richard Welford (hier bei unserer Familienkonferenz in Würzburg 2021) hat die Studie geleitet. Erste Ergebnisse haben wir schon bei unserer Familienkonferenz 2021 in [...]
Poster unserer gemeinsamen Studie
Die ersten Ergebnisse unserer Registerstudie über die GM2-Gangliosidosen (Tay-Sachs, Sandhoff und GM2-Aktivator-Defekt) und über die GM1-Gangliosidosen sind in einem Poster veröffentlicht worden. Das Institut für für klinische [...]
Taysha-Studie: Die ersten Kinder mit Gentherapie behandelt
Das US-amerikanische Pharma-Startup Taysha hat im Rahmen einer Phase 1/2-Studie mit einer AAV9- Gentherapie die ersten drei Kinder behandelt. Leider ist eines der Kinder gestorben, was aber [...]
Was 2021 so alles passiert ist
Vom 22. bis 24. Oktober fand im Congress-Centrum Würzburg unsere Familienkonferenz 2021 statt. Sowohl für die Pauschalförderung Selbsthilfe der Krankenkassen als auch für die Initiative [...]
Für Elias: Viel mehr als nur ein Spendenlauf
Die Handballerinnen der Turnerschaft Lürrip übergeben Sandra und Sander (hinten in der Mitte) einen symbolischen Scheck über 6000 Euro. Wie aus einer Idee für eine [...]