Neuigkeiten von der Gentherapie in den USA
Gavin Corcoran von Axovant war 2019 zu Gast bei unserer Familienkonferenz in Würzburg. Die Firma Axovant hat uns ein Update zum aktuellen Stand der Gentherapie [...]
Für Hand in Hand gelaufen
Das Hand-in-Hand-Team beim 40. Lauf um den Müllroser See. Von links: Melanie, Petra, Marcus, Jochen, Heike und Burkhard. Marcus Thorz ist beim 40. Lauf um [...]
Idorsia startet natürliche Verlaufsstudie
Die Pharmafirma Idorsia Pharmaceuticals Ltd. hat eine natürliche Verlaufsstudie (Retrieve-Studie) für pädiatrische Patienten (Kinder und Jugendliche) mit frühem Auftreten von GM1-Gangliosidosen, GM2-Gangliosidosen (Tay-Sachs, Sandhoff, AB-Variante) oder der [...]
„Hand in Hand“ mit Stiftungspreis gewürdigt
Die regelmäßigen Treffen der betroffenen Familien sind so etwas wie das Herz unseres Vereins. Um so wichtiger ist, dass wir immer wieder Sponsoren, Spender und Stiftungen finden, [...]
Wir sind Mitglied im MetabERN
Unsere Selbsthilfegruppe ist offiziell in die Patientenvertretung des MetabERN aufgenommen worden. Dies ermöglicht uns eine bessere Vernetzung auf europäischer Ebene, hilft unsere Krankheit bekannter zu machen [...]
Familienkonferenz der NTSAD – Virtueller Besuch in den USA
Es war großartig, viele die man von Facebook kannte, fast persönlich zu treffen. Wir wollten schon lange mal in den USA an einer Familienkonferenz der [...]