Der erste Patient wurde in Studie zur Gentherapie aufgenommen
Gute Nachrichten aus den USA: Die im Herbst 2020 zugelassene Studie zur Bewertung der AXO-AAV-GM2- Gentherapie zur Behandlung von Tay-Sachs und Morbus Sandhoff kommt offenbar gut voran. [...]
Pflegereform nicht auf Kosten der Kinder
Illustration: Anand Kumar/pixbay Als Selbsthilfegruppe einer sehr seltenen und chronischen Erkrankung nehmen wir immer dann politisch Stellung und mahnen, wenn es um spezielle Gesundheits- oder [...]
Priorisierung bei der COVID-19-Impfung
Gemeinsam mit unserem Netzwerk LysoNET haben wir ein Positionspapier zur Priorisierung bei der COVID-19-Impfung erstellt und an unsere Mitglieder verteilt. Wir setzen uns damit dafür ein, dass [...]
Wir sammeln Spenden für die Forschung an Tay-Sachs und Sandhoff
Wir sammeln ab sofort über die "Sparkasse Mainfranken" und über "betterplace.de" auch Spenden für die Grundlagenforschung an den Gangliosidosen (Tay-Sachs, Morbus Sandhoff und GM1). Eine mit dem [...]
IT-Unternehmen „Entiac“ spendet 300 Euro
2015 spendete "Entiac" das erste Mal für unseren Verein. Unser Bild zeigt Birgit Hardt mit den beiden Geschäftsführern Johannes Szarata und Gerrit Müller-Ellermeier. Von Beginn [...]
Gute Nachrichten zum Stand der Gentherapie in den USA
Seit dem 17. Dezember 2020 ist die AXO-GM2-001-Studie in ClinicalTrials.gov gelistet. Hier geht es zu dem Eintrag: LINK ZUR STUDIE Wir fassen das wichtigste hier kurz zusammen: [...]