Erste Ergebnisse der Intrabio-Studie zu GM-2
Die Pharmafirma IntraBio Inc. schickte uns den folgenden Zwischenbericht zu Ihrer IB1001-Studie zu den GM-2-Gangliosidosen, den wir hier gerne ins Deutsche übersetzt wiedergeben. "Hand in Hand gegen [...]
Taysha startet Studie zur Gentherapie
Das Pharma-Unternehmen Taysha startet in der zweiten Jahreshälfte 2021 seine Studie zur Gentherapie und sucht ab sofort weltweit nach geeigneten Kindern für die Studie. Sie dürfen allerdings [...]
Neuigkeiten von der NTSAD-Konferenz
Zumindest digital waren wir am Wochenende in den USA. Am Wochenende vom 22. bis zum 25. April fand die 43. jährliche Familienkonferenz der NTSAD statt. [...]
Taysha startet Gen-Therapie-Studie in Kanada
Es gibt Neuigkeiten von der Gentherapie-Studie von Taysha. Folgenden Brief hat unsere Selbsthilfegruppe heute erhalten. Die Queens-University in Ontario beginnt, erste Patienten für die Phase-1/2-Studie auszusuchen. Leider [...]
Unsere Mutmacher-Geschichte zum Tag der Seltenen 2021
Zum Tag der Seltenen Erkrankung 2021 haben wir eine aktuelle Version unserer Geschichte mit der Krankheit unseres Sohnes Dario aufgeschrieben und verschiedenen Medien zur Verfgung gestellt. Sie [...]
Aktionen zum Tag der Seltenen Erkrankungen
Am 28. Februar ist es wieder soweit - der Tag der Seltenen Erkrankungen findet dieses Jahr unter den erschwerten Bedingungen der Corona-Pandemie statt. Wir lassen uns aber [...]