Labor LS spendet 1000 Euro für unseren Verein
Die beiden geschäftsführenden LS-Direktoren, Dr. Jürgen Balles und Sabine Fingerhut-Heinemann, mit dem Scheck ... Wie schon in den Vorjahren verzichtete das Labor LS in Bad [...]
Gentherapie-Phase 1/2 Studie in Kanada zugelassen
Das Team des Start-Up-Pharmaunternehmens Taysha teilt den Patientenorganisationen mit, dass die Queens University in Ontario (Kanada) die Zulassung für eine Phase 1/2-Studie für eine Gentherapie zur Behandlung [...]
Unsere Studie bei Clinical Trials gelistet
Die Register- und Verlaufsstudie "Acht auf einen Streich - Vorsicht Gangliosidosen", die in Zusammenarbeit mit unserer Selbsthilfegruppe vom Forschungsinstitut SphinCS durchgeführt wird, ist jetzt auch im weltweiten [...]
LysoNET kritisiert Sparkurs an Kinderklinik
Leider haben mittlerweile alle unsere Familien und erwachsenen Patienten die Villa Metabolica in Mainz verlassen. War sie einst der große Hoffnungsträger bei der Behandlung und Erforschung unserer [...]
Gentherapie-Studie in den USA freigegeben
Gavin Corcoran bei seiner Videobotschaft zu unserer Familienkonferenz am 3. Oktober in Würzburg. Die Firma "Axovant Gene Therapies" teilt uns heute mit, dass sie die [...]
Neue Studie für Tay-Sachs und Sandhoff startet
Die zweite klinische Medikamenten-Studie für Tay-Sachs und Sandhoff startet im November in Deutschland. Bei der Amethiststudie geht es um den Wirkstoff Venglustat, einem Substrathemmer, der von der [...]