Erste Ergebnisse der Intrabio-Studie zu GM-2
Die Pharmafirma IntraBio Inc. schickte uns den folgenden Zwischenbericht zu Ihrer IB1001-Studie zu [...]
August 2021
Juni 2021
Taysha startet Studie zur Gentherapie
Das Pharma-Unternehmen Taysha startet in der zweiten Jahreshälfte 2021 seine Studie zur Gentherapie [...]
April 2021
Neuigkeiten von der NTSAD-Konferenz
Zumindest digital waren wir am Wochenende in den USA. Am Wochenende [...]
März 2021
Taysha startet Gen-Therapie-Studie in Kanada
Es gibt Neuigkeiten von der Gentherapie-Studie von Taysha. Folgenden Brief hat unsere Selbsthilfegruppe [...]
Unsere Mutmacher-Geschichte zum Tag der Seltenen 2021
Zum Tag der Seltenen Erkrankung 2021 haben wir eine aktuelle Version unserer Geschichte [...]
Februar 2021
Aktionen zum Tag der Seltenen Erkrankungen
Am 28. Februar ist es wieder soweit - der Tag der Seltenen Erkrankungen [...]
Der erste Patient wurde in Studie zur Gentherapie aufgenommen
Gute Nachrichten aus den USA: Die im Herbst 2020 zugelassene Studie zur Bewertung [...]
Pflegereform nicht auf Kosten der Kinder
Illustration: Anand Kumar/pixbay Als Selbsthilfegruppe einer sehr seltenen und chronischen Erkrankung [...]
Januar 2021
Priorisierung bei der COVID-19-Impfung
Gemeinsam mit unserem Netzwerk LysoNET haben wir ein Positionspapier zur Priorisierung bei der [...]
Wir sammeln Spenden für die Forschung an Tay-Sachs und Sandhoff
Wir sammeln ab sofort über die "Sparkasse Mainfranken" und über "betterplace.de" auch Spenden [...]