Das erste Tay-Sachs-Kind aus unserer Gruppe ist in die Gentherapie-Studie aufgenommen
Olivia mit ihren Eltern Krissi und Dario. Vor einem Jahr berichteten wir anlässlich des Tags der Seltenen Erkrankungen 2021 vom Beginn der klinischen Studien für [...]
Der Film über unsere Arbeit ist erschienen
Für alle die erfahren möchten was Selbsthilfe bedeutet, was es bedeutet mit seinem Schicksal nicht alleine zu sein und wie wichtig Selbsthilfegruppetreffen sind, haben wir [...]
Hand in Hand beim Tag der Seltenen Erkrankungen 2022
Der 28. Februar ist ein ganz wichtiges Datum für alle, die an einer Seltenen Erkrankung leiden. An diesem internationalem Gedenktag stehen wir Seltenen einmal im Fokus der [...]
Schüler spenden fast 5000 Euro für Hand in Hand
Spendenübergabe vor dem Deutschhaus-Gymnasium in Würzburg. Foto Michael Pietschmann Kulinarisch und interkulturelle Kompetenz bewiesen Würzburger Schülerinnen und Schüler des Projekt-Seminars „Leben und genießen in Franken [...]
SIO priorisiert seine GM1- und GM2-Gentherapie
Bei unserer Familienkonferenz 2021 hatten wir eine Live-Schalte nach Boston zu Prof. Dr. Florian Eichler, der SIO als Prüfarzt bei der Gentherapie unterstützt. Sio Gene [...]
Idorsia veröffentlicht Studie zu Biomarkern bei GM2 und GM1
Dr. Richard Welford (hier bei unserer Familienkonferenz in Würzburg 2021) hat die Studie geleitet. Erste Ergebnisse haben wir schon bei unserer Familienkonferenz 2021 in [...]