Der Film über unsere Arbeit ist erschienen
Für alle die erfahren möchten was Selbsthilfe bedeutet, was es bedeutet [...]
Februar 2022
Hand in Hand beim Tag der Seltenen Erkrankungen 2022
Der 28. Februar ist ein ganz wichtiges Datum für alle, die an einer [...]
Schüler spenden fast 5000 Euro für Hand in Hand
Spendenübergabe vor dem Deutschhaus-Gymnasium in Würzburg. Foto Michael Pietschmann Kulinarisch und [...]
SIO priorisiert seine GM1- und GM2-Gentherapie
Bei unserer Familienkonferenz 2021 hatten wir eine Live-Schalte nach Boston zu Prof. [...]
Idorsia veröffentlicht Studie zu Biomarkern bei GM2 und GM1
Dr. Richard Welford (hier bei unserer Familienkonferenz in Würzburg 2021) hat [...]
Poster unserer gemeinsamen Studie
Die ersten Ergebnisse unserer Registerstudie über die GM2-Gangliosidosen (Tay-Sachs, Sandhoff und GM2-Aktivator-Defekt) und [...]
Januar 2022
Taysha-Studie: Die ersten Kinder mit Gentherapie behandelt
Das US-amerikanische Pharma-Startup Taysha hat im Rahmen einer Phase 1/2-Studie mit einer AAV9- [...]
Was 2021 so alles passiert ist
Vom 22. bis 24. Oktober fand im Congress-Centrum Würzburg unsere Familienkonferenz 2021 [...]
November 2021
Für Elias: Viel mehr als nur ein Spendenlauf
Die Handballerinnen der Turnerschaft Lürrip übergeben Sandra und Sander (hinten in der [...]
Unser Kongress 2021: Alle medizinischen Vorträge im Überblick
Dr. Laila Arash-Kaps, die zum medizinischen Beirat unserer Selbsthilfegruppe gehört, hat die Vorträge [...]