Taysha startet Gen-Therapie-Studie in Kanada
Es gibt Neuigkeiten von der Gentherapie-Studie von Taysha. Folgenden Brief hat unsere Selbsthilfegruppe heute erhalten. Die Queens-University in Ontario beginnt, erste Patienten für die Phase-1/2-Studie auszusuchen. Leider [...]
Unsere Mutmacher-Geschichte zum Tag der Seltenen 2021
Zum Tag der Seltenen Erkrankung 2021 haben wir eine aktuelle Version unserer Geschichte mit der Krankheit unseres Sohnes Dario aufgeschrieben und verschiedenen Medien zur Verfgung gestellt. Sie [...]
Aktionen zum Tag der Seltenen Erkrankungen
Am 28. Februar ist es wieder soweit - der Tag der Seltenen Erkrankungen findet dieses Jahr unter den erschwerten Bedingungen der Corona-Pandemie statt. Wir lassen uns aber [...]
Der erste Patient wurde in Studie zur Gentherapie aufgenommen
Gute Nachrichten aus den USA: Die im Herbst 2020 zugelassene Studie zur Bewertung der AXO-AAV-GM2- Gentherapie zur Behandlung von Tay-Sachs und Morbus Sandhoff kommt offenbar gut voran. [...]
Pflegereform nicht auf Kosten der Kinder
Illustration: Anand Kumar/pixbay Als Selbsthilfegruppe einer sehr seltenen und chronischen Erkrankung nehmen wir immer dann politisch Stellung und mahnen, wenn es um spezielle Gesundheits- oder [...]
Priorisierung bei der COVID-19-Impfung
Gemeinsam mit unserem Netzwerk LysoNET haben wir ein Positionspapier zur Priorisierung bei der COVID-19-Impfung erstellt und an unsere Mitglieder verteilt. Wir setzen uns damit dafür ein, dass [...]